葛兰素史克公司（GSK）正使用2012年诺贝尔生理学和医学奖得主山中伸弥（Shinya Yamanaka）在干细胞领域的科研成果，在动物实验前测试实验性药物对心脏的毒性作用。
心肌干细胞测试
10月，诺贝尔医学和生理学奖授予日本京都大学教授山中伸弥和英国剑桥大学名誉教授约翰·戈登（John Gurdon），以表彰他们在干细胞领域的卓越成就。山中伸弥的成就在于成功地将普通皮肤细胞转化为诱导多能干细胞（iPS），而诱导多能干细胞可以潜在成为人体内的任何细胞。GSK的早期阶段再生医学研究负责人贾森·加德纳（Jason Gardner）表示，公司利用山中伸弥的科研成果，研发出心脏肌肉干细胞，用于测试实验性药物对心脏的安全性。
“出于安全的考虑，大约有一半的实验性药物失败，而失败的实验性药物中有一半是因为对心脏的毒性作用，”加德纳说：“在动物实验前，找到实验性药物是否对心脏有毒性作用，可以为公司节省数百万美元的临床试验成本，同时更好地保护患者的安全。”
加德纳指出，心脏肌肉干细胞可做到这点，而且这是一个低风险的做法。早在2010年，GSK已开始在英国开展诱导多能干细胞研究。
心脏肌肉干细胞的其他应用包括用于研发能改善心脏功能的新药，在该应用领域，心脏肌肉干细胞有巨大的需求。诱导多能干细胞研究也可以被用于生产运动神经细胞，协助治疗帕金森氏病，以及测试实验性药物对神经系统的损害情况。
跳动的细胞
在位于普罗维登斯的一个实验室中，GSK的科学家们正用捐赠者的皮肤细胞，生产心脏肌肉细胞。在陪替氏培养皿中，我们通过显微镜可以看到单个心脏肌肉细胞像心脏般地跳动。
新的安全测试可能会让制药公司的实验性药物更接近临床试验，同时减少动物实验中动物的使用量，一位平台技术科学研究者站在实验室的参观走廊表示。
与山中伸弥携手获得诺贝尔奖的英国科学家戈登表示，药物测试可能是山中伸弥科研成果的主要应用领域之一。
“如果从人身上提取细胞，比如从一位患有神经变性疾病的患者提取，然后在实验室里培养这些细胞，就很容易用培养得到的诱导多能干细胞用于测试药物，”戈登说，“当不允许在实验性药物对人体健康产生影响的情况下进行临床试验，使用来源于患者身上并能反映疾病的细胞测试实验性药物对该疾病的治疗效果，这在一定程度上保护了患者的安全。”
安全性评估
GSK和其他制药公司正在与FDA进行商讨，这种方法是否适用于测试实验性药物的安全性，同时这种方法可能在未来一年或两年内席卷整个制药行业，尤其用于治疗糖尿病和癌症的实验性药物测试。
戈登指出，这种测试将有助于缩短一些药物的研发时间，同时也可被用来作为实验性药物的进一步测试，以发现那些监管机构还没有发现的潜在风险。“我们经常问，在此试验中，文迪雅（Avandia）会产生怎样的影响？”加德纳说。文迪雅是GSK生产的降糖药，由于存在充血性心脏衰竭和心脏病发作风险，该药已在欧洲退市，同时在美国也被严格限制使用。
自2008年以来，GSK已与哈佛干细胞研究所（Harvard Stem Cell Institute）展开合作，共同研发新药，其中一个项目就是使萎缩的肌肉再生。
虽然使用诱导多能干细胞筛选治疗心血管疾病实验性新药已迫在眉睫，但是通过移植这些细胞治疗心血管疾病，还需要3~5年。神户发育生物学理化学研究所的科学家计划在明年使用诱导多能干细胞治疗黄斑变性患者。
“未来2~3年，干细胞研究将取得令人难以置信的进展，”戈登说，“这是干细胞科学的复兴。”
