一些生物制品，尤其是药物的生产成本昂贵，为了解决这一问题，科学家们利用转基因玉米来生产复杂的蛋白质，用于治疗罕见的遗传病。在未来，复杂的生物药物也学不再是在工厂里生产，而是在植物中大量生成。
加拿大和澳大利亚的科学家近日报告称，他们研究出的转基因玉米可以合成α-L—艾杜糖醛酸酶，这是一种用于缓解I型黏多糖代谢病(MPS I)病情的酶。黏多糖代谢病可导致患者心脏、大脑以及其他器官的逐渐损坏。
这项研究目前还处在早期研究阶段，玉米中产生的药物还没有进入到临床试验阶段，因此最终走向市场可能还需要许多年的时间。不过尽管如此，这项工作仍然算得上是一项意义重大的进步。它证实了，可以采用这样的方法来生产可被人类免疫系统接受，也不会产生危险副作用的分子。
有专家评论说，转基因技术提供了另一种生产高质药物的方法。不过需要对其临床效果和安全性进行验证。
MPS I是一种溶酶体储存疾病，包括高雪氏病(Gaucher disease)和法布瑞氏症(Fabry disease)。赛诺菲的分公司Genzyme以及Shire公司生产的药物可用于这些疾病的酶法替代疗法。
不过目前这些药物的生产都是在不锈钢容器中利用哺乳动物细胞培养物来生产的，生产成本较高。以Genzyme公司和Biomarin公司生产的MPS I治疗药物Aldurazyme为例，一位儿童患者一年的用药花费高达300000美元，成年人则更高。
科学家认为，利用转基因植物来生产这些药物则是一种经济而安全的替代方法。
一些大型的制药公司目前已经在寻找新的方法，在植物中生产复杂的蛋白质药物。不过目前还没有推出商业化产品。但是已经有类似方法生产的药物在销售，如以色列的BioTherapeutics公司，还有辉瑞公司生产的用于治疗高雪氏病的药物在今年5月已经在美国获批销售，不同之处是，这种药物是利用胡萝卜细胞培养来生产的。
在中国，生物技术公司武汉禾元研发了利用转基因水稻生产重组人血清白蛋白的技术。据报道，由转基因水稻种子生产的重组人血清白蛋白(OsrHSA)在生理生化性质、物理结构，生物学功能、免疫原性与血浆来源的人血清白蛋白一致，该公司的研究证实，利用转基因水稻取代现有基于发酵的表达技术来生产重组蛋白质非常经济有效。
