阿尔茨海默症药物研发，在当前风险已经非常高的研发游戏中，所取得的糟糕成功率令生物制药行业千疮百孔。业界最近正感受着2个III期阿尔茨海默症项目失败的刺痛。一家美国制药集团对1998~2011年间的阿尔茨海默症药物研发进行了统计，得出结论称，这些研发的失败最终将有助于取得重大胜利，因为科学家们在不断从错误中学习。
根据美国药品研究与制造（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，PhRMA），在这13年间，药物开发商已取消或终止101个阿尔茨海默症药物临床开发，仅有3种药物上市，但仅用于阿尔茨海默症症状的治疗。据PhRMA统计，从1998~2011年，阿尔茨海默症药物研发成功失败比仅为1：34。
在8月份，强生（J&J）与辉瑞（Pfizer）曾宣布终止其联合研发的阿尔茨海默病免疫治疗药物bapineuzumab静脉注射液Ⅲ期临床研究，因为该药在Ⅲ期临床试验中对未携带ApoE4基因的轻度至中度阿尔茨海默病患者在功能恢复上未能达到预期目标。随后，礼来的称为阿兹海默症最后希望的solanezumab也被宣布在最后阶段的临床试验中并没有达到主要的目标。
然而，PhRMA CEO J.Castellani支持进一步的阿尔茨海默症药物开发。其小组在新闻稿中称，目前各大制药公司的管线上共有93种药物开发用于阿尔茨海默症及其他痴呆症。事实上，并没有迹象表明，生物医药行业将要放弃对阿尔茨海默症治疗药物的追寻。在美国，约有540万阿尔茨海默症患者，目前有5种药物获批用于治疗该病的症状，但还没有一种药物能逆转疾病的进程。这造就了巨大的医疗需求，以及新药的重磅销售潜力。
“阿尔茨海默症研究中的挫折确实令很多人失望，包括开展研究的科学家，但是这些不成功的尝试却是至关重要的垫脚石，来推动我们对这种及其复杂疾病的认识，”Castellani在声明中称。“事实上，在阿尔茨海默症新药研发中的所谓失败，正在帮助重新定向研究，提供新的信息，让科学向前迈进。”
Castellani做出如此判断也正是基于制药巨头在药物阿兹海默症药物研发中尽管未达到预期目标，但是仍然得到一些积极的结果。例如就在近日，已经被宣布终止开发的bapineuzumab又出现新的希望。在一项研究中，与安慰剂相比，bapineuzumab显著降低了携带有1个能导致阿尔茨海默氏症风险增加的基因突变的患者大脑扫描中的β-淀粉样蛋白水平。与安慰剂相比，Bapineuzumab还显着减少了脑脊液中一种有毒性的tau蛋白的总量。此外，在礼来宣布solanezumab未达到预期目标的同时，也表示在一些轻度患者中，solanezumab表现出了积极效果，能够延缓患者的失忆。另一制药巨头罗氏也为放弃在阿兹海默症药物上的研发努力，目前罗氏有三个临床药物处于研究阶段。包括crenezumab，这一药物被美国政府支持用于实验性治疗某个基因突变导致的阿尔茨海默氏症。
阿尔茨海默症的医疗费用花费已达到2000亿美元，而且，截止2050年，这一数字可能会猛增到10000亿美元。该小组称，能使阿尔茨海默症发病时间推迟达5年的突破性药物，有望使医疗费用降低一半左右。
因此，随着科学家们该疾病生物学特性的破译，以及药物开发者不断策划新的路径将药物推进开发管线，今后的研发仍将朝新药物迈进。
