从血癌到自免,这款CAR-T疗法的“含金量”还在提升

2025-06-13 10:21 · 生物探索

2024年2月,阿斯利康正式将亘喜生物纳入集团,开创了MNC大举收购中国Biotech的先河。亘喜生物是阿斯利康在CAR-T赛道的第一笔收购,核心是其突出的技术与管线——FasTCAR和AZD0120。 AZD0

2024年2月,阿斯利康正式将亘喜生物纳入集团,开创了MNC大举收购中国Biotech的先河。亘喜生物是阿斯利康在CAR-T赛道的第一笔收购,核心是其突出的技术与管线——FasTCAR和AZD0120。

 

AZD0120是一款基于FasTCAR快速生产平台开发的BCMA/CD19双靶向CAR-T细胞疗法,具有成为恶性血液肿瘤及自身免疫性疾病新一代治疗选择的潜力。作为阿斯利康细胞疗法矩阵中当前最核心的管线之一,AZD0120的开发策略及临床进展备受关注。

 

自免领域“淬炼升级”,含金量继续提升

 

在EULAR 2025年会上,亘喜生物首次公布了AZD0120治疗难治性系统性红斑狼疮(rSLE)的IIT研究的安全性及初步疗效数据。研究共招募了10例SLEDAI-2K评分≥8的SLE患者,均伴有狼疮性肾炎,中位随访时间达313.5天。结果显示,AZD0120在rSLE患者中的安全性结果与此前在血癌领域观察到的结果基本一致,未观察到剂量限制性毒性,未报告≥3级CRS及ICANS。疗效方面,所有患者(100%)在完成单次输注后补体水平恢复正常,70%的患者实现了ANA、ENA谱及抗dsDNA抗体持续血清学转阴,90%的患者在第9个月达到DORIS标准缓解。所有患者(100%)蛋白尿显著减少,其中60%患者在第9个月达到KDIGO-2024 定义的完全缓解(CR),40%的患者达到部分缓解(PR)。

 

同期,亘喜生物在EHA2025年会上通过海报公布了另一家中心同适应症的IIT研究数据(NCT05846347,浙江大学医学院附属第一医院,共招募15例rSLE患者),同样取得了不错的结果。

 

从血癌到自免,AZD0120的“破壁”顺应了CAR-T赛道过去两三年重要的发展趋势。截至2025年6月3日,全球有超过140个自免CAR-T项目在研,相关临床试验呈爆发式增长。CAR-T治疗自免疾病的突破性进展成功入选Science 2024年度十大科学突破,标志着该技术在自免领域的应用迈出了关键一步。

 

进击血癌“一线治疗”,长期随访数据炉火纯青

 

在EHA 2025年会上,亘喜生物展示了AZD0120作为新确诊多发性骨髓瘤(NDMM)一线疗法的两项最新临床数据。针对符合移植条件的NDMM高危患者(TE NDMM)的研究中,截至2025年2月10日,中位随访时间为32.3个月,据称,这是迄今为止CAR-T治疗NDMM患者最长的前瞻性随访。ORR和MRD阴性率保持100%,sCR率为95.5%,30个月PFS率为85.7%。安全性数据与早期结果高度一致,未观察到≥3级CRS或ICANS。

 

针对不符合移植条件的NDMM老年患者(TI NDMM)的研究中,截至2025年2月10日,中位随访时间为13.9个月。结果显示,AZD0120治疗后,患者ORR及sCR率均为100%,所有接受治疗的患者均达到MRD阴性,且截至数据截止日,均未观察到疾病进展。安全性方面,50%患者经历了1级CRS,所有患者在5天内从CRS中恢复,未观察到≥2级CRS及任何级别的ICANS。

 

匠心布局细胞疗法,打造增长引擎

 

阿斯利康通过收购亘喜生物拥有了下一代CAR-T疗法的关键筹码。FasTCAR技术平台能将生产时间大幅缩短至次日完成,显著缩短患者等待期,降低疾病进展恶化风险。与传统CAR-T工艺制备的细胞相比,FasTCAR-T细胞表型更年轻,健康度更优异,使其能具备更好的体内扩增能力,从而降低用药剂量,达到更安全、有效的治疗预期。

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阿斯利康在细胞疗法赛道的布局不仅限于CAR-T,还包括TCR-T和Treg疗法。2022年,阿斯利康通过收购Neogene布局TCR-T疗法;2023年通过“牵手”Quell布局治疗自免疾病的Treg疗法。此外,阿斯利康还与西比曼合作探索实体瘤CAR-T,并在2025年斥资10亿美元收购EsoBiotec,押注体内细胞疗法。

 

在生产方面,阿斯利康同样重金布局。2024年2月,公司投资3亿美元在美国马里兰州新建细胞治疗生产基地;2025年5月,该生产基地正式“开业”。在中国,亘喜生物宣布在苏州生物医药产业园(BioBAY)继续扩大细胞疗法制备产能。

 

回首2023年12月,阿斯利康以12亿美元收购亘喜生物的开创性交易,不仅创造了中国Biotech史上前所未有的发展路径,同时也是阿斯利康“in China-For Global”战略的一次重要实践。2024年,阿斯利康中国区营收实现双位数增长,凭借64亿美元的业绩重回跨国药企中国营收第一。2025年3月,阿斯利康宣布25亿美元投资计划,用于在北京建立全球第六个、中国第二个战略研发中心。

 

未来,阿斯利康将以上海作为细胞治疗领域的重要研发基地,借助中国这一创新策源地,进一步推动细胞治疗领域的进展。作为阿斯利康细胞疗法版图中的“中国创新力量”,随着融合的深入,亘喜生物的开创性技术与跨国药企的全球平台如何相得益彰,如何进一步孕育阿斯利康新的“拳头产品”,将是双方重磅交易未来的看点。