癌症，整体来说是一种老年病：随着年龄的增加，癌症发病率逐年增高，近90%的癌症患者在50岁以上。由于人口老龄化，不健康生活方式流行，环境污染等因素，中国近期癌症发病率呈现指数式增长，如何防癌抗癌成了越来越多人关注的焦点。
但很多人不知道的是，儿童和青少年也会得癌症，而且并不少见。在中国，每年新增儿童癌症患者近4万，平均400个小孩里就有一个！同时，每年因癌症去世小孩超过1万，另外有100万家庭中有儿童癌症幸存者。由于环境污染加剧，生活方式改变，癌症检测水平提升等因素，中国儿童癌症患者数量一直在持续攀升，癌症已经是15岁以下儿童死亡的第二大原因，仅次于意外伤害。而在美国，由于安全措施，比如儿童安全座椅等设施的普及，意外伤害大幅减少，癌症已经是儿童第一杀手。
按理说，我们应该非常重视儿童癌症。
从情感和道德上来说，小孩得病让人怜悯和同情，而且一个患儿就足以让一个幸福家庭承受毁灭性打击。
从科学和临床上来说，儿童癌症基因突变较少，普遍对药物响应更好，而且抗药性没有成人癌症严重，因此治愈率高，这点白血病上已经证明。同时，治愈一位儿童病人，能挽救的生命不是5年，10年，而可能是50年，给生命带来更大希望。
因此，无论从情感，道德，科学，还是经济角度，攻克儿童癌症都是价值无限。我们应该大力投入，努力攻克。但不幸的是，恰恰相反，对于儿童癌症的投入和研究，全世界都非常落后。在中国，更是几乎可以忽略不计。
政府科研经费短缺
知己知彼才能百战百胜。要想攻克任何疾病，必须首先了解它的发病机理，才能找到其弱点，进行精准打击。从本质上来讲，儿童癌症和成人的一样，都是基因突变，同时免疫系统失灵导致细胞恶性过度生长。但儿童癌症无论从基因突变类型，临床表现特征，还是对药物的响应都和成人有非常大的区别，因此需要单独研究。儿童癌症不是单一疾病，而是非常多样化，一共有12大类，100多个亚型，不能一概而论，研究需要齐头并进，多面开花，因此需要科研经费的长期支持。
但很多人不知道的是，儿童和青少年也会得癌症，而且并不少见。在中国，每年新增儿童癌症患者近4万，平均400个小孩里就有一个！同时，每年因癌症去世小孩超过1万，另外有100万家庭中有儿童癌症幸存者。由于环境污染加剧，生活方式改变，癌症检测水平提升等因素，中国儿童癌症患者数量一直在持续攀升，癌症已经是15岁以下儿童死亡的第二大原因，仅次于意外伤害。而在美国，由于安全措施，比如儿童安全座椅等设施的普及，意外伤害大幅减少，癌症已经是儿童第一杀手。
按理说，我们应该非常重视儿童癌症。
从情感和道德上来说，小孩得病让人怜悯和同情，而且一个患儿就足以让一个幸福家庭承受毁灭性打击。
从科学和临床上来说，儿童癌症基因突变较少，普遍对药物响应更好，而且抗药性没有成人癌症严重，因此治愈率高，这点白血病上已经证明。同时，治愈一位儿童病人，能挽救的生命不是5年，10年，而可能是50年，给生命带来更大希望。
因此，无论从情感，道德，科学，还是经济角度，攻克儿童癌症都是价值无限。我们应该大力投入，努力攻克。但不幸的是，恰恰相反，对于儿童癌症的投入和研究，全世界都非常落后。在中国，更是几乎可以忽略不计。
政府科研经费短缺
知己知彼才能百战百胜。要想攻克任何疾病，必须首先了解它的发病机理，才能找到其弱点，进行精准打击。从本质上来讲，儿童癌症和成人的一样，都是基因突变，同时免疫系统失灵导致细胞恶性过度生长。但儿童癌症无论从基因突变类型，临床表现特征，还是对药物的响应都和成人有非常大的区别，因此需要单独研究。儿童癌症不是单一疾病，而是非常多样化，一共有12大类，100多个亚型，不能一概而论，研究需要齐头并进，多面开花，因此需要科研经费的长期支持。
首先，开发新药成本很高，动则上亿美金，而儿童癌症患者相对少，分到各个亚型就更少，如果新药一年只有几百个病人，传统模式下很难盈利。
其次，任何新药上市都需要做几期临床试验，能否迅速征集足够多病人参与新药测试很重要。由于患者少，任何一个新药征集足够多病人都很困难。假设某疾病一年500个病人，一般不到一半符合临床试验标准，假设十个新药进行测试，每个最多能找到25个病人，这是不够的。寻找病人的困难，一来给新药测试带来不确定性，二来也很可能导致试验时间延长，大大增加成本。
再有，药厂喜欢关注无药可治的疾病，一方面需求大，另一方面门槛比较低，新药一旦有一点效果就可能被批准，比如胰腺癌。但很多儿童癌症使用化疗药物都有一定效果，这本身是好事，但却对新药提出了更高的要求。但必须说明的是，虽然化疗药对很多儿童癌症治疗效果不错，甚至能治愈，但代价是巨大的副作用，95%的儿童癌症幸存者在45岁之前会出现副作用，其中1/3是严重的副作用，包括智力低下，发生二次癌症等。
最后，为了保护儿童安全，监管部门比如FDA对儿童用药要求更高，控制更严，开展针对儿童的临床试验需要更多准备，面临更大挑战。这让很多公司知难而退。
总之，诸多因素，让开发针对儿童癌症的药物缺乏足够的市场吸引力，有额外的风险，但没有额外的回报，因而对药厂没有什么吸引力。
其直接后果就是过去近30年，仅仅有3个针对儿童癌症开发的新药上市，分别是1980年针对儿童白血病的“依托泊苷”，2004年针对儿童白血病的“氯法拉滨”，和2015年针对神母细胞瘤的Unituxin。相比之下，同时期有200多个针对成人癌症的新疗法上市。
无论科学研究取得多大的进展，没有新药开发这个环节的支持，就无法转化成对病人有效的治疗手段。如何激励药厂开发针对儿童癌症的药物，是个亟待解决的问题。
除去单独开发只针对儿童癌症的药物，另一个更快、性价比更高的办法是测试成人癌症使用的某些药物，是否能用于儿童癌症治疗，所谓“一药多用”。越来越多证据证明，癌症根据基因突变分类（比如EGFR突变癌症），比传统按发病部位分类（比如成人肺癌），能更好地指导临床治疗。
有些儿童癌症拥有和成人癌症类似的基因突变，或许能使用相同药物。比如，一些儿童神母细胞瘤和成人肺癌都有ALK基因突变，因而治疗成人肺癌的ALK靶向药物，目前也开始在神母细胞瘤中测试。2016年，美国国家癌症研究所启动了大型临床试验“儿童癌症基因分型指导治疗选择”，就是为了同时测试多种成人癌症药物在儿童癌症治疗中的效果。我们拭目以待。
总而言之，唤起政府和大众对儿童癌症的认识是当务之急。因为要攻克儿童癌症，需要政府、公益组织、医生、研究者、家属等多方从几点同时推动：
增加政府和社会公益资金，支持儿童癌症基础、转化、临床研究。
收集高质量的儿童癌症样品，用于建立更多的细胞或动物模型，用于基础研究和测试新药效果。
分析儿童癌症基因组，免疫组，代谢组，肠道微生物组等方面信息，寻找癌细胞新的弱点。
鼓励药厂和科研机构开展更多针对儿童癌症的药物筛选，寻找“旧药新用”机会。
通过增加经济回报，激励公司开发针对性新药，比如优先审批，延长专利保护，放开定价权等。
建立保险和资助系统，防止小孩因为家庭收入低而失去使用有效治疗的机会。
“治愈每一个儿童”是我们奋斗的目标，现在看起来或许有点不现实，但科学的发展是跳跃性的，抗生素出现之前，没人相信很多感染是能被攻克的；疫苗出现之前，没人相信传染病是能被攻克的。近两年来已经有了一些让人欣喜的进展，比如CAR-T疗法的出现，让一部分儿童急性淋巴白血病患者从平均几个月存活，变成90%完全缓解，癌细胞完全消失，他们又重新背起书包，回到了学校，回归了正常的生活。
我相信这些都只是个开始，希望和你一起努力。
原标题：癌症已成儿童主要杀手，但为什么我们的研发投入却远远不足？
