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昨日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，已与Therachon公司达成协议，收购这家专注于开发罕见病创新疗法的临床期生物技术公司。辉瑞将获得Therachon公司的主打在研药物TA-46。这是一款治疗软骨发育不全（achondroplasia）的潜在“first-in-class”生物制剂。
软骨发育不全是短肢侏儒症最常见的类型。它是一种常染色体显性遗传病，在世界范围内影响25万人的生活，可能导致严重心血管、神经和代谢类并发症。大约97%的软骨发育不全患者是由于在成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因上的点突变造成的，这一G380R变异导致FGFR3受体不会在激活后被降解，因而持续递送生长抑制信号。目前，还没有治疗这一疾病的获批疗法。
Therachon公司开发的TA-46是一种重组人类FGFR3诱饵蛋白。它可以通过与FGF结合，防止FGF与产生突变的FGFR3结合，从而抑制过度活跃的FGFR3信号通路。这款创新疗法以每周一次的皮下注射形式治疗儿童和青少年患者。目前它已经完成1期临床试验，并且获得欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA授予的孤儿药资格。
▲TA-46作用机制（图片来源：Therachon公司官网）
根据协议，辉瑞将支付3.4亿美元前期付款，并且根据TA-46的研发、监管、以及推广里程碑可能支付高达4.7亿美元的追加付款。Therachon公司将成立另一个独立公司，继续开发其治疗短肠综合症（short bowel syndrome）的在研疗法apraglutide。
“辉瑞的策略是专注于推动世界上最具前景的科学研究，”辉瑞首席科学官兼全球研发医疗总裁Mikael Dolsten博士说：“通过收购Therachon，我们希望能够利用辉瑞领先的科学和开发能力，更快将这款潜在疗法带给软骨发育不全患者。”
Therachon公司首席执行官Luca Santarelli先生补充道：“我们非常高兴辉瑞将继续为软骨发育不全患者开发改变他们生活的革新疗法。基于它在罕见病方面的专长和全球的影响力，辉瑞将能够加快TA-46的开发速度，帮助实现Therachon通过靶向疾病根源，改变患者生活的愿景。”
参考资料：
[1] Pfizer Acquires Clinical-Stage Biotech Therachon. Retrieved May 8, 2019,
[2] Therachon. Retrieved May 8, 2019,
