大通福克斯美国会诊中心（CMAA）译
费城——目前，研究出一种新的治疗方法可缓解皮肌炎。这是一种罕见的疾病，通常很难治愈。宾夕法尼亚大学医学中心佩雷尔曼医学院开展了一项随机的双盲实验，检测了22位服用anabasum或安慰剂的患者。
其中11位患者在实验期间服用药物后得到了明显的改善：皮肤病相关症状有所改善，患者生活质量报告和症状评估结果更好。美国类风湿年度大会将于下周在圣地亚哥举办。
皮肌炎是一种能够导致皮肤迅速出现炎症、肌无力的疾病。有些患者只会出现皮肤上的症状。其他的症状包括：发热、肺病导致的呼吸急促、体重减轻和灵敏度下降。
美国只有不到100,000例患者患有该类疾病，治疗效果通常不是很好。而且因为治疗药物会抑制免疫系统，因此患者常常容易感染其他疾病。
宾夕法尼亚大学医学中心皮肤科教授、Corporal Mi chael J. Crescenz VA医学中心皮肤科主任、该研究的负责人 Victoria P. Werth, MD医生表示：“到目前为止的治疗方法十分局限，而且这种疾病本身也非常难研究，所以我们必须从头开始了解皮肌炎，然后开展研究。”
研究的其中一个挑战就是检测皮肌炎的严重程度。对于其他皮肤疾病，如牛皮癣或湿疹，医生可以通过受感染皮肤的范围——人体表面积来判断疾病的严重程度。
“对于皮肌炎来说，人体表面积的参考价值很少，因为即使患者只有一小块皮肤出现皮肌炎，也可能有严重的后果。”
Werth医生说，“我们需要探索一种方法在皮肤的指定区域就可以发现疾病的数量。”
Werth及其团队制定了一个测量标准，称作皮下皮肌炎受害区和严重性指数（简称CDASI）。它能通过单独的活动指数和损伤度测量皮肤的严重程度，高分数代表疾病更严重。
宾夕法尼亚大学医院临床研究将活动指数中位数定为13，但由于参加此次试验的患者都较为严重，因此，平均数值控制在33到35之间。
宾夕法尼亚大学医院的各位研究人员在过去十年潜心研究、不断验证CDASI评判标准。
虽然这个标准已经运用到皮肌炎研究中，但它作为第一个安慰剂对照随机临床试验能够通过数值反应评估新的治疗方法是否可行。
试验中患者的主要皮肤疾病是皮肌炎，均没有接受标准治疗（如：抗疟剂或免疫抑制疗法）。
患者分为服用药物组和安慰剂组，药物组患者每日单次服用20毫克的anabasum一个月，后每日两次，服用两月。所有患者均在治疗后1个月随访。
在服用较高剂量的药物期间，接受该药物的11名患者相对于安慰剂患者平均下降了超过六个分数点。研究显示，这种药常见的不良反应有腹泻、眩晕、乏力、唇部干燥，但以上症状都较为轻微，患者可继续服用。
22位受试者中有20位将会接受为期一年的延伸研究。Werth 医生表示这对于了解anabasum的安全性和有效性至关重要，同时她也强调，长期研究需要根据试验结果来开展。
支持该项研究的单位包括：美国国家关节炎和肌肉骨骼皮肤疾病研究会（R21AR066286）和生产anabasum的 Corbus药业。
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