今天GW Pharma宣布其大麻二酚（CBD）液体制剂Epidiolex在一个叫做Lennox-Gastaut症（LGS）的罕见儿童病的三期临床试验中显示积极疗效。在这个171人参与的试验中，Epidiolex降低44%每月癫痫发病。而安慰剂只降低22%。这些病人中值年龄15岁，平均使用三种抗癫痫药物。86%的患者使用Epidiolex出现不良反应，但安慰组也有69%的患者出现不良反应。另一个225人的LGS三期临床也将在今年完成。今年三月Epidiolex在另一个罕见癫痫病Dravet综合症比安慰剂多降低26%每月发病次数。Epidiolex准备明年申请上市。
【药源解析】：CBD是大麻上百种活性成分中的一个主要成分，但据说并没有另一个主要成分四氢大麻二酚（THC）的愉悦、至幻作用，所以滥用风险较低。甚至有临床前研究显示CBD可以治疗吗啡成瘾。CBD和CB1、CB2受体结合程度都远低于THC，但在多个动物模型中显示抗癫痫疗效。和其它大麻活性组分类似，CBD高度脂溶，结构中只有两个酚羟基是杂原子，其它都是碳和氢。CBD水溶性很差，酚羟基也代谢不稳定，所以合适剂型是CBD成功的前提。因为大麻作为毒品多是吸食，不知吸入式Epidiolex疗效如何。
很多药物如吗啡、K粉都有滥用副作用，但如果Epidiolex上市将是第一个从毒品中找到FDA批准药物的例子。GW还销售另一个大麻衍生药物Sativex，但这个药物没有在美国上市。癫痫是个相对高发中枢疾病，虽然有几十种药物，但仍有20-30%患者无法控制。奥巴马原来首席战略顾问David Axelrod的女儿就有一种严重的癫痫病。前几年波士顿环球报有一关于Axelrod女儿病情的专访，显示政治铁汉的柔情一面。
近些年中枢药物研发进展缓慢，动物模型可靠性差是个关键瓶颈。癫痫模型相对成熟，这是Epidiolex成功的一个基本保证，因为癫痫和Epidiolex的分子机理都还不清楚。中枢系统高度复杂，拔出萝卜带出泥，正负作用通常难以有效区分开，选择未满足需求更高的罕见病应该说是明智的策略。LGS和Dravet综合症虽然算是两个适应症，但二者有很多相似之处，可以相互支持，也增加上市成功率。
到目前为止今年GW的股票已上扬50%。
