近些年，罕见病-孤儿药得到了全球的广泛关注。政府的支持、孤儿药自身的条件以及医药市场背景的机遇使得曾经由于患者人群少、利润空间小、制药公司不屑一顾的孤儿药成为许多大型制药公司追逐的新领域。
在孤儿药领域有所建树的众多企业中，有这么一家年轻的生物制药公司，凭借其多年对罕见病-孤儿药的专注，独树一帜，突出重围，成为开发罕见病药物的一匹黑马，它就是来自美国的生物制药公司Alexion。
Alexion之所以被业内认可，其厉害之处不仅是在罕见病领域的成功，更让众多大型跨国制药公司垂涎欲滴的是其持有的两张“优先审评券”。要知道，目前为止“优先审评券”全球共发放了9张，且部分已经被使用并发挥了巨大的作用，由此可见，Alexion的两张“优先审评券”不但价格不菲，背后更是隐藏了巨大的商机。
Alexion公司简介
Alexion是一家全球性的生物制药公司，成立于1992年且在1996年于纳斯达克上市，其专注于毁灭性疾病和罕见病药物的开发，总部位于美国康涅狄格州，是目前全球领先的罕见病研发公司之一。
2015年，Alexion的市值已经达到398.9亿美元，5年平均销售增长率（1999-2014）为43.0%，且目前已拥有涉及血液系统和肾脏疾病、移植、癌症和自身免疫疾病多个罕见病药物的临床在研项目。
Soliris作为Alexion公司首个上市药物，一直以来，其作为Alexion的拳头产品为公司带来了持续而丰硕的利润。Soliris是世界上第一个被批准用于治疗重症肌无力的终端补体抑制剂（已获孤儿药地位），同时可用于治疗一种危及生命的非典型溶血性尿毒综合征以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症，且目前该药仍在不停的探索新适应症并已有部分进展。
2015斩获两枚“优先审评券”（PRV）
2015年，Alexion公司的低磷酸酯酶症治疗药物strensiq以及溶酶体酸性脂肪酶缺乏症治疗药物kanuma均通过了美国FDA的批准，且目前已在美国、欧盟、日本等多国上市。更重要的是Alexion凭借这两款药物得到了美国FDA两张“优先审评券”（PRV），这绝对是羡煞那些制药大佬的。
“优先审评券”是美国FDA为了促进制药公司开发罕见病和被忽视的疾病药物而特设的一项制度，可以由开发商自己使用，也可以卖给另外一家公司，使用者可将 FDA审评期缩短至6个月，而通常需要10个月。在竞争激烈的制药行业，产品提前4个月的入市，不但可以得到丰硕的利润，更可能因此而击败竞争对手，获得产品的垄断地位。
如biomarin公司凭借其粘多糖沉积治疗药物vimizim获得了第3张PRV，之后以6750万美元卖给了赛诺菲。而赛诺菲通过此获得优先审评资格，从而将批准日期赶超在竞争对手安进公司的Repatha之前，而赛诺菲的Praluent也成为美国市场上首个新一代PCSK9抑制剂类降脂药，抢得了市场先机。再之后，埃博维以“天价”3.5亿美元购买了United Therap公司凭借其神经母细胞瘤治疗药物Unituxin获得的第5张PRV。由此可见，Alexion手中两张PRV的价值以及背后隐藏的市场利润。
Alexion主打产品及销售额
Soliris作为Alexion 的首个药物，自2007年上市以来，前后用于治疗极为罕见的阵发性睡眠性血红蛋白尿、溶血性尿毒症综合征。尽管Soliris所有的适应症加起来也只能用于几千名患者，但作为“世界上最贵的药物”（50万美元/年），Soliris在2014年销售榜上排名达第48位，全年销售额22亿美元（2012年销售额为11.34亿美元），年增长率44%。
Strensiq和Kanuma作为Alexion的两款“新武器”，由于均是2015年通过美国FDA的上市批准，故销售额及年增长率的数据目前还不够成熟。不过，据Evaluate Pharma报道，由于两者都是针对威胁生命的和超罕见代谢紊乱的长期酶替代疗法，且目前还没有其他药物获得批准，故2020年Strensiq的销售额预计会超过8亿美元，而Kanuma会超过7亿美元。
值得一提的是，Strensiq和Kanuma都是Alexion公司通过收购获得，这足见Alexion公司高层决策方面的智慧。2011年Alexion公司以4.7亿美元收购Enobia公司获得了Strensiq，之后，又于2015年以84亿美元收购Synageva公司获得了Kanuma。虽然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma，但这两起交易值之间的明显差距，暗示罕见疾病药物的估值上升，也体现了Alexion对罕见病领域的专注。
小结：
没有哪家公司会像 Alexion 公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功，虽然许多制药公司也在试图复制 Alexion 公司的模式。Soliris的成功说明研发孤儿药虽然面临临床试验困难、研发时间长、成本高、市场规模小、企业获利困难等问题，但更多的是机遇和广阔前景。
目前，我国的罕见病治疗和孤儿药研发整体情况不容乐观。我国目前的罕见病患者也达千万之多。但是我国现处于罕见病研究的起步阶段，信息服务的匮乏，流行病学资料的缺乏，
让我国罕见病药物的研发举步维艰。因此，我国罕见病患者目前的治疗药物基本依赖国外进口，国内对罕见病的治疗费用也尚无保障政策，从而导致多数患者无药可医或望药兴叹。不过我国在开展罕见病、孤儿药研究方面具有很多独到的优势，不仅容易获得病例，而且可以发挥中药来攻克罕见病。因此，我们应根据我国的具体情况，借鉴国外罕见病研究的经验， 确立合理的罕见病界定标准，设置适当的激励政策，促进罕见病的救助，加快孤儿药的研发。
