湿身好戏，为公益。
就在冰桶挑战火爆传播并持续进行的时候，生物圈的朋友们也积极地参与进来了。就在上周的8月21日，北科生物国际部的同事们也加入了冰桶挑战行列，成功完成并向北科合作医院Better Being Hospital Dr. Torsak和他的医疗服务团队发起挑战。北科生物呼吁：关心渐冻病人，倡导节约用水。请大家能够不忘初衷，关注ALS，一起“冻”起来！
昨天北科生物国际部接受了生物探索的专访，道出了冰桶挑战时真正体会了ALS患者的无助感，详细介绍了北科生物自成立以来在神经系统疾病领域取得的进展以及取得的成就，展望了未来罕见病研究以及治疗性药物的发展方向。最后，对9月即将举办的深圳BT国际领袖峰会进行了全面的介绍。届时，北科生物也将主办分会“细胞治疗与再生医学创新”论坛，论坛将围绕细胞治疗产业最前沿技术的研发与应用，介绍细胞治疗与再生医学领域研究开发进展。
北科生物为什么要参加冰桶挑战？是自发还是由谁点名？
北科：北科国际营销部门带来了冰桶挑战的主意，这不仅是一个机会来促进ALS意识，也能够很好地促进团队建设。冰桶挑战在全世界范围内开展得如火如荼，我们用这一种方式来重申我们的承诺，并推进更多目前无法治愈的疾病的研究。
冰水浇下来的那一刻，有何感触？是否能体会到“渐冻人”的无助？
北科：虽然是在炎热潮湿的深圳，当冰水浇下来的时候，仍然让大多数团队成员感到很震惊。因为这是这样一个激进的极端变化,突然由热到冷，大家都同意这种说法。团队成员之一Robert说：“这太冷了，我无法呼吸！但挑战过后，我感到精力充沛。我想那一定是那些ALS患者的体验——ALS对身体的负面影响，使患者很难走路或说话,我希望有一天他们将不必担心。”
北科生物对ALS等神经系统疑难杂症的学术领域探究成就及进展如何？
北科：自2005年北科成立伊始，北科人就把研究的目光投向了神经系统疾病领域。近10年来，我们先后发表了有关脊髓损伤、脑外伤、小儿脑瘫、阿尔茨海默病、帕金森病、视神经损伤、遗传性痉挛性截瘫、多发性硬化症、肌萎缩性侧索硬化症及儿童孤独症等数10种疾病近60篇文章。
2010年，一篇有关干细胞治疗神经系统退行性疾病的研究性论文在《Journal of Translational Medicine》上发表，该研究深入评估了干细胞治疗，包括42例截瘫、23例各种类型的共济失调、19例多发性硬化症及12例肌萎缩性侧索硬化症患者在内的114例神经系统退行性疾病的安全性，并得出了脐血在应用于非造血再生性治疗目的的情况下不需要配型的重要结论。2011年，干细胞治疗30例遗传性共济失调患者的科研成果发表于《Journal of Translational Medicine》上，再次证实了干细胞临床应用的安全性，并证明干细胞治疗可以显著改善遗传性共济失调患者的运动功能。
2013年，北科有关干细胞治疗儿童孤独症的临床研究成果在《Journal of Translational Medicine》上正式发表。该研究共纳入37例患者，包括23例干细胞治疗联合康复治疗的患者及14例单纯康复治疗的患者。6个月的研究数据表明干细胞治疗儿童孤独症是安全耐受的，并且证明干细胞治疗联合康复治疗的疗效更佳！
北科生物如何展望罕见病研究今后的发展之路？
北科：罕见病又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。
在过去的近10年里，北科进行的有关罕见病的科研实践很多。除了上述的多发性硬化症、遗传性痉挛性截瘫、肌萎缩性侧索硬化症及孤独症外，干细胞在各种类型的肌营养不良症（包括杜氏型肌营养不良症、贝克型肌营养不良症、面肩胛肱肌型肌营养不良症、肢带型肌营养不良症）及克罗恩病、系统性红斑狼疮等罕见病的临床治疗中展现出了特别的魅力。
解放军第四六三医院的杨晓凤教授所在的研究团队在广泛的实践基础上，发表了20余篇有关干细胞治疗各种类型的肌营养不良症的研究性论文，为干细胞在该疾病领域的深入探索铺平了道路。
北科与南京大学附属鼓楼医院的孙凌云教授团队合作开展的干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床研究论文已于今年3月份正式发表在《Arthritis Research & Therapy》上。该研究共纳入了40例复发、难治性的系统性红斑狼疮患者，相关结果表明干细胞治疗是安全的，干细胞与常规治疗措施联合应用，可以在至少近1年的时间内降低疾病的活动性，改善包括肾脏、血液、皮肤黏膜等多个器官系统的病情，临床反应率达60%。
目前，北科有关干细胞治疗系统性红斑狼疮的临床注册申请已获得国家食品药品监督管理局(CFDA)正式受理，并已进入审评程序。北科希望能在今年年底之前获得最终批准。 如果获批，北科就可以在政府支持下正常开展干细胞治疗系统性红斑狼疮的工作。
目前欧美国家及日本、韩国等对罕见病及其治疗药物的审批都出台了专门法案，如美国1983年颁布的《孤儿药法案》制定了多项支持与促进罕见病治疗的措施，包括联邦政府对相关药物的研发经费退税（最高可达50%）、快速审批通道及长达7年的市场独占期等保护性政策。北科希望我国的罕见病相关法律法规也能够尽早出台，以更好地指导企业进行更加详尽、深入及规范的研究与开发工作。北科也一定会秉承“严谨、创新、关爱、服务”的理念，在治疗罕见病的道路上，开发包括干细胞、诱导多能干细胞、基因转染干细胞制剂等多个层级的不同产品，扩大治疗适应症，更好地为广大患者朋友服务。
9月即将举办的深圳BT国际领袖峰会，北科生物将做哪些方面的介绍？
北科：2014深圳国际BT领袖峰会北科生物将作为峰会协办单位、高端对话“BT与IT的融合发展”的协办单位，参与探讨包括大健康产业时代的机遇和挑战、生物医疗、生命健康产业发展的趋势、BT与IT的融合发展等热点话题，共同研究国内外生物技术和产业发展中的热点问题，探讨加快生物和生命健康产业发展的政策措施，为促进全球生物科学、技术和产业发展搭建学术交流、产业合作、政策研讨等综合性平台，为各领域的领袖提供决策参考和行业发展趋势预判。
同时，北科生物将主办分会“细胞治疗与再生医学创新”论坛，以“细胞治疗，未来医学第三大支柱”为主题，围绕细胞治疗产业最前沿技术的研发与应用，介绍细胞治疗与再生医学领域研究开发进展。论坛邀请多位全球细胞治疗领域著名的科学家和企业家，针对细胞治疗产业当前热点及相关问题，研讨细胞治疗与再生医学的发展现状、趋势和市场需求，探讨产业发展前景。北科生物作为生物治疗技术临床转化领军企业，引领细胞治疗技术行业发展，在重大疾病、难治性疾病领域持续创新研究，为改善人类健康不懈努力。
后记：
北科生物自主发起冰桶挑战，正体现了公司对罕见病的关注以及对渐冻病人的关心。多年来，北科生物一直默默坚持，为神经系统疾病治疗做出了偌大的贡献。正如它自己所说，信守承诺，助力更多目前尚无法治愈疾病的研究！
请大家一起关注ALS，一起“冻”起来！
