最近由冰桶挑战赛引发了社会对包括ALS（肌萎缩侧索硬化，俗称“渐冻人”）在内罕见疾病的关注。比如与ALS有相似性的多发性硬化症，据报道称2013年霍普金斯的科学家发现，ALS与多发性硬化症（Multiple Sclerosis， MS）可能存在共同之处。MS研究者或许可以与一些相同的延缓ALS恶化的治疗措施相衔接，从而为ALS的治疗打开一扇大门。
针对罕见病治疗药物的开发并没有被社会所遗忘。世界多国特别是一些发达国家普遍建立制度鼓励罕见病治疗药物的开发。2013年国家药监局发布［2013］37号文，明确对治疗罕见病的创新药物、仿制药物实行优先审评。
苏州生物纳米科技园内的药物研发企业们也将目光聚焦到了罕见病治疗上。据了解，园内企业盛世泰科便在研究开发治疗多发性硬化症的3.1类新药特立氟胺，并已取得了阶段性成果。
多发性硬化症（MS）是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病，以语言、视力、运动、感觉障碍和脑神经病症为主要表现。该病症在美国患者超过35 万人，国内患者人数在4‐5 万人，而全球约250 万。症状通常出现在20~40 岁，女性患者数量是男性的2 倍，多数患者处于该病复发期。治疗MS 的目的是减低与复发有关的持续时间和症状恶化的程度，防止复发的发病率，延迟疾病的积累。特立氟胺用于治疗多发性硬化症的药物，于2012 年9 月获得美国食品药品监督管理局批准。据盛世泰科总裁余强介绍，该药的优势就在于它是口服制剂，使用非常方便，而不像其它类药物大多数是肠外用药。由于该药品的原料及其制剂尚未在中国上市销售或进口销售，因此盛世泰科自主对其进行了研究开发，填补国内该品种空白。
据悉，目前盛世泰科已将该药物的临床试验申请资料递交到国家药监局等待审批，争取成功首仿。该药物未来上市后价格只有国外产品价格的50%-60%，为国内的患者带来福音。有关ALS：
ALS又称为卢伽雷氏症（Lou Gehrigs disease），1869年由让-马丁·沙可（Jean—Martin Charcot）首次确诊。不过它有个更为形象的俗名——“渐冻人症”，患者会慢慢失去运动神经的控制，在极为缓慢的过程中一点点痛苦地走向死亡，它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病。统计表明，自首发症状后，ALS患者的平均生存期为只有3到5年，虽然有些患者生存期长达10余年，但最终难逃呼吸肌麻痹导致的呼吸衰竭。史蒂芬·霍金是世界上最有名的ALS患者，自21岁被诊断罹患ALS以来，这位物理学家已经与病魔整整抗争了半个世纪。
