本文转载自“新浪医药”。
基因治疗公司Exegenesis Bio Inc.（以下简称“Exegenesis”）已于近期完成了逾千万美元融资。该轮融资由险峰旗云领投，凯泰资本和联想之星跟投。本次融资资金将主要用于支持公司基因治疗研发管线的推进。
基因疗法早在1972年就被Theodore Friedmann和Richard Roblin指出其潜能用于治疗众多遗传病。经过数十年的漫长而曲折的发展后，基因治疗终于取得突破性进展。
图一：基因治疗发展时间表
2012年欧盟批准了UniQure公司研发的应用于脂蛋白脂酶缺乏症的基因药物Glybera上市；2016年，GSK和意大利伙伴Telethon、OSR共同研发的针对由于腺苷脱氨酶缺陷而导致的重症联合免疫缺陷症的基因药物Strimvelis获得欧盟批准；2017年Spark Therapeutics公司眼科基因药物Luxturna获得FDA批准；2019年FDA批准AveXis公司治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物Zolgensma上市。这些新的治疗方法针对大量未满足的临床需求，在眼科、神经疾病、肌肉组织疾病、血液疾病、代谢疾病、肿瘤疾病等领域有大量的基因治疗药物在开展临床试验并获得明显的疗效。
截止2019年1月，美国FDA已接收超过800份基因和细胞治疗临床申请，并预测于2020年每年超过200份新增申请，到2025年每年预计批准10-20种该类药物（近5年平均每年总共有43个新药获批）。基因治疗和细胞治疗用药市场有望成为创新药新的增长点。
而Exegenesis将针对中国及全球市场，研发及生产基因治疗的创新药物。公司目前的核心团队配置完整，专长互补，在基因治疗药物设计、临床前研究和临床开发方面拥有多年丰富的工业界成功经验，并具备顶尖的基因药物工艺开发及GMP生产能力。
