2018年业内一个大消息，制药业巨头诺华花了87亿美金收购了Avexis公司。2019 年 5 月，诺华旗下的vexis公司的 Zolgensma 获批，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA），定价 212.5 万美元，这是2019年第二季度获批新药中最引人注目的。
基因治疗技术经过了三十年的发展，期间一度跌入低谷，之后在争议中不断前进，最近几年基因治疗取得了突破性的进展，重新成为各国研究关键技术的不断突破。目前,基因治疗临床试验正日趋成熟,并开始显示其独特的魅力。
截至2019年7月，我国在clinicaltrials上注册的基因治疗临床试验达269项，应用领域包括恶性肿瘤、遗传性疾病、心脑血管疾病、传染性疾病等。此外，我国尚有数十项重大疾病的基因治疗制剂处于临床前研究阶段，数百个项目处于实验室研究阶段。此外还有多种基因药物被FDA认定为突破性疗法，但这只是基因治疗领域的冰山一角，基因药物和以病毒载体介导的基因修饰的细胞治疗产品正在大量上市过程中。截至2018年底已进入 III期临床阶段的基因疗法达156项，美国FDA预计到2025年，每年将有10-20种基因疗法产品获得FDA批准，基因药物将成为新药领域的主力军。
未来几年随着基因治疗技术的发展和资本的大量进入，将会迎来基因治疗领域的高速发展期。基因疗法取得了非凡的成就，但更具挑战的是产品的制造和质量控制。目前生产基因治疗载体的过程效率相对较低，这导致了制造能力不足和成本高昂。在临床试验中，一个病人的治疗费用高达25万美元以上。这些挑战推迟甚至阻碍了更广泛地开发可能挽救生命的医疗产品。我们需要的是更有效和标准化的生产过程，以开发基因治疗载体。
2019年10月18-19日，由中关村科技园区大兴生物医药产业基地管委会、中国食品药品检定研究院、中关村药谷生物产业研究院联合主办的“2019中国基因治疗产业发展及产品质量控制论坛”将在大兴盛大召开。论坛将聚焦基因治疗药物研发的全过程，坚持问题导向、需求导向，邀请基因治疗和细胞治疗领域企业和机构专家分享基于AAV载体的in vivo基因治疗、和基于LV载体的ex vivo基因修饰细胞治疗、以及基于HSV等病毒改造而来的溶瘤病毒产品研发；关注国际上基因治疗产品CMC、非临床研究和临床试验面临的问题和指导原则；关注产品的原理设计、分子设计、生产工艺、质量方法和标准、质量控制，以及动物模型有效性评价、安全性评价、临床方案、注册申报等方面的专业技术和规范等多个话题。
届时，业内专家、学者将共聚一堂，共同探讨基因治疗关键技术，积极推动基因治疗的研发和产业化发展。
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