法国基因疗法创业公司AAVLife日前宣布，公司已完成1200万美元的A轮融资。本轮融资由跨国生命科学风险投资公司Versant Ventures领投，法国投资公司Inserm Transfert Initiative跟投。
AAVLife表示，这笔资金将主要用于对弗里德赖希共济失调(Friedreich's ataxia)的研究。弗里德赖希共济失调由人体第9号染色体上frataxin(FXN)基因突变所致，可导致进行性的心脏功能退化。AAVLife的解决方案针对frataxin基因对心脏功能的影响，用一个健康的基因来替代功能失调的frataxin基因。
据《自然医学》(Nature Medicine)杂志的报道，该解决方案已经在老鼠身上进行了实验，并取得了积极效果。AAVLife表示，计划于明年进行人体实验。
为实现这个目标，AAVLife招聘了相关领域的诸多人才，包括公司CEO阿姆博·萨兹曼(Amber Salzman)。萨兹曼曾任药品及保健品公司葛兰素史克(Glaxo Smith Kline)研发主管。
萨兹曼称，凭借优秀的人才和这1200万美元的融资，AAVLife目前有足够的资本来改变美国和欧洲约2万名弗里德赖希共济失调患者的命运。
随着基因疗法技术的成熟，投资者也开始关注该领域创业公司。今年1月，NightstaRx公司获得2000万美元的投资。2月，Voyager Therapeutics又获得风险投资公司Third Rock Ventures4500万美元的投资。
