本文转载自“药明康德”。
6月28日，致力于开发治疗遗传疾病创新疗法的BridgeBio Pharma公司正式登陆纳斯达克（Nasdaq），通过IPO融资高达3.48亿美元，摘得目前为止今年最大生物技术IPO的桂冠。
据不完全统计，目前世界上大约有7000多种罕见病，然而现有获批的治疗药物仅有不足500种，大量患者没有合适的治疗选择，临床存在巨大未满足医疗需求。BridgeBio搭起了连接遗传科学领域的突破性进展和临床应用的桥梁，将研究成果尽快转化为改变患者生活的创新疗法。该公司的主要研发领域是由于单基因缺陷而导致的罕见病，以及具有清晰遗传驱动因子的癌症。
该公司拥有与众不同的公司构架。BridgeBio拥有多个研发项目，每个研发项目由半自主的分公司进行。它们可以与其它分公司和母公司分享资源。这种构架让BridgeBio能够根据项目的进展和需求，灵活分配资源，提高公司运转效率。目前该公司的研发管线中有16个研发项目，其中3个已经处于3期临床试验阶段。
▲BridgeBio公司研发管线（图片来源：BridgeBio官网）
这三款治疗遗传性罕见病的3期临床在研疗法是：治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）的转甲状腺素蛋白稳定剂BBP-265；治疗戈林综合征（Gorlin Syndrome）的Hedgehog（HH）抑制剂BBP-009；以及治疗A型钼辅助因子缺乏症（MOCD type A）的BBP-870。
我们期待，在资本助力之下，BridgeBio能够将更多科学突破转化为创新疗法，为罕见遗传病和癌症患者造福。
参考资料：
[1] BridgeBio Upsizes IPO to $348M, Topping Adaptive’s Wall Street Debut. Retrieved June 27, 2019, from https://xconomy.com/san-francisco/2019/06/27/bridgebio-upsizes-ipo-to-348m-topping-adaptives-wall-street-debut/
[2] BridgeBio. Retrieved June 27, 2019, from https://bridgebio.com/
