本文转载自“药明康德”。
今日，全球知名的《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）在官网上公布了年度全球“35岁以下科技创新35人”榜单（35 innovators under 35）。共有13名生物医药行业的年轻领袖上榜。今天，药明康德内容团队将为大家介绍这些生物医药行业的未来之星。访问https://www.technologyreview.com/lists/innovators-under-35/2019/即可查看完整榜单。
Jason Buenrosto, 31岁
哈佛大学
“他找出辨别细胞中基因活性的方法。“——《麻省理工科技评论》
每个细胞中的DNA序列大致是相同的，而让肾细胞与大脑细胞不同的原因是基因的活性不同。长长的DNA需要被折叠包装起来才能被装进细胞核内，只有从包装中被解开的DNA区域才能够具有活性，指导蛋白的生成。
Buenrostro博士和他的同事们开发出一种称为ATAC-测序（ATAC-seq）的工具，它能够检测基因组中调节基因活性的区域。最近，它们进一步开发了这项技术，能够在单细胞的水平对基因活性进行检测。
Buenrostro博士领导的实验室目前有10个研究人员。他说：“我希望能够理解细胞分化时作出的决定，最终利用工程学制造出具有特定功能的细胞“——例如，抗击癌症！
Silvia Caballero, 34岁
Vedanta Biosciences
“训练有益细菌帮助对抗世界上最凶险的病原体。“——《麻省理工科技评论》
在20年内，耐药细菌杀死的人预计将超过癌症。因此，Silvia Caballero博士致力于开发控制细菌感染的新方法。
在纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心工作时，她发现小鼠肠道中存在的微生物能够帮助身体对抗耐药细菌感染。在Vedanta，她将这项工作推进到人体中，致力于发现有益细菌，控制在医院和疗养院中经常发现的三种潜在致命菌株。目前，她已经开发出一种由人体肠道菌株构成的细菌“鸡尾酒“，这种组合疗法能够控制所有三类潜在致命菌株。Vedanta博士的目标是在2021年开始这一候选药物的临床试验。
Olga Dudchenko，34岁
贝勒医学院和莱斯大学“
她开发了测序基因组的更好方法。“——《麻省理工科技评论》(图片来源：Jeff Fitlow/Rice University）
现代基因测序仪能够以非常快的速度，读出花生、茄子或其它生物的DNA序列。然而，它们读出的是几十亿个杂乱无章的DNA片段的序列。Olga Dudchenko博士的工作帮助完成测序工作的下一步，将这些无序的DNA片段按照正确的顺序拼接在一起，揭示基因组的真正序列。
Dudchenko博士使用一种称为Hi-C的技术，这种技术最初用于研究染色体的折叠。与Dudchenko博士的算法相结合，这一技术让构建基因组序列更为容易。
在2018年，Dudchenko博士和她的同事们发布了“DNA动物园”的初步结果。它包含了超过50种动物的完整基因组序列，其中包括猎豹、小熊猫和巴西豪猪。她的目标是解读地球上每一种物种的基因组。在世界上物种不断灭绝的今天，这些物种的DNA可能是保存它们存在的唯一方法。
Marc Lajoie，33岁
Lyell Immunopharma
“将白细胞编程变身为攻击癌症的工具。”—— 《麻省理工科技评论》
近年来癌症治疗领域的重大突破之一是CAR-T细胞疗法。这种疗法通过基因工程在患者自身的T细胞上表达靶向肿瘤抗原的CAR，将它们改装成攻击癌症细胞的武器。这种疗法面对的挑战是由于癌症细胞表面很多抗原与健康细胞相同，研究人员需要发现癌症细胞表面的独特抗原。
Marc Lajoie博士发明了一种方法，能够对T细胞进行编程，让它们能够同时靶向抗原组合，而不是单一抗原。这让CAR-T疗法能够治疗更多种癌症类型。Lajoie博士和他在华盛顿大学（University of Washington）的同事开发出用蛋白构成的逻辑开关。这些逻辑开关能够让T细胞靶向独特抗原组合，避免健康细胞表面的抗原，或者靶向通过抗原丢失产生抗性的癌症。
Lajoie博士创建了初创公司Lyell Immunopharma来开发更有效的CAR-T疗法。
Ritu Raman，27岁
麻省理工学院
“她用生物组织和肌肉构建微型机器人。”—— 《麻省理工科技评论》
Raman博士构建的3D打印机能够将活细胞和蛋白以特定序列注射到模具中，这些细胞自我组装可以形成肌肉组织。这些组织然后被装到一个机器人骨架上。这些机器人依靠活的骨骼肌，能够根据光或电信号作出运动。
目前这款机器人看起来像蚯蚓，但是这只是一个概念验证。“我们可以构建递送药物的‘生物嵌合’移植体，它们与完全人工合成的移植体相比，能够更好地适应你的身体。”Raman博士说。
Archana Venkataraman
约翰-霍普金斯大学
“我们对神经疾病的理解还不够，她在使用AI改变这一现状。“——《麻省理工科技评论》
即便经过了几十年的科学研究，我们对癫痫、自闭症、阿尔茨海默病等神经疾病的了解仍然处于初级阶段，因而对它们的治疗手段非常有限。
利用从现有成像技术获得的图像数据，Venkataraman博士开发出数学模型，它们能够打开大脑功能的“黑盒子“，帮助构建更精准、有效的治疗方法。
以癫痫为例，Venkataraman博士相信基于数据的模型能够精确发现癫痫发作的时间。她已经开发出发现癫痫的算法，这一算法利用EEG数据，使用深度学习手段跟踪患者大脑中癫痫发作的时间和位置。
Vivian Chu，32岁
Diligent Robotics
“她开发的医院机器人让医护人员能够专注于患者。“——《麻省理工科技评论》
Vivian Chu博士开发的AI软件是驱动医院机器人Moxi的“大脑“。这款机器人已经在4所德州的医院接受检测。它们能够承担医护人员以前需要花费大量时间进行的重复性工作，例如递送实验样本和医疗器材，减轻他们的负担，让他们有更多时间照顾患者。
洪国松，33岁
斯坦福大学
“他开发的微型探针可能为大脑疗法带来革命性改变。“——《麻省理工科技评论》
洪国松博士发明了能够以单个神经元的分辨率探索大脑和视网膜的工具。这些有弹性的微型电极能够被装进针头中，精确注射到研究人员想要探索的区域。这些电极能够无缝整合到神经组织中，并且不会激发免疫系统的攻击。这让研究人员能够安全可靠地纪录活体动物的神经元活动。
这一工具能够被用于多种领域。它可以帮助科学家们理解复杂神经过程，例如大脑的衰老。也可以用于治疗像阿尔茨海默病和癫痫等神经疾病。如果被注射到眼睛中，它可能帮助治疗青光眼等眼科疾病。
Patrick Hsu, 27岁
Salk生物研究所
“改进CRISPR技术治疗大脑疾病。“——《麻省理工科技评论》
在哈佛大学攻读博士时，Patrick Hsu师从著名CRISPR先驱张锋博士构建了CRISPR技术的基础组件。随后他发现，修改RNA可能比永久修改DNA编码提供一种更为灵活的治疗手段。
在Salk研究所建立自己的实验室后，他开发了一种计算机程序，能够从公开的基因组数据中发掘创新蛋白。他发现了一组靶向RNA的高效特异性CRISPR酶。
他的目标是通过修改RNA来治疗大脑疾病。目前的研究结果表明，这项技术能够在体外培养的人类神经元细胞中修改导致额颞痴呆症（fronto-temporal dementia）的RNA处理错误。这一疾病和阿尔茨海默症非常类似，能够导致患者的认知能力下降。
Ida Pavlichenko，32岁
哈佛大学Wyss学院
“她的发明让耳部感染更容易获得治疗。“——《麻省理工科技评论》
中耳炎是儿童中经常出现的疾病。为了治疗中耳感染，医生有时需要在患者耳中植入耳管，帮助导出液体和施加药物。而目前的耳管容易吸附生物膜（biofilms），导致更多感染的发生。Pavlichenko博士开发出一种更小型，抵抗感染的耳管。在动物实验中，它已经被证明是安全的。她开发的耳管对能够通过的液体具有选择性，它能够让药物通过，但是来源于洗澡或游泳的水无法进入这种耳管。
Pavlichenko博士希望这一改良耳管能够带来治疗耳聋的新方法。耳聋目前影响全世界4.5亿人，而且据估计在未来30年里，这一数字可能翻番。
Cesar de la Fuente
宾夕法尼亚大学
“数字革命带来更好的抗生素。“——《麻省理工科技评论》
细菌进化的速度超过科学家开发抗生素的速度。因此Cesa de la Fuente博士开发出一种算法。它可以依据达尔文的进化论，开发优化的人工抗生素。他同时开发了一种方法，能够将有毒蛋白（例如黄蜂的毒液）转化为抗微生物药物。
除了基于计算机算法开发抗生素以外，de la Fuente博士希望能够使用工程学手段，发现与精神疾病（例如抑郁症和焦虑）相关的蛋白，并且对它们进行改造，改善大脑功能和行为。
Nicole Gaudelli，34岁
Beam Therapeutics
“她发现了纠正单基因突变更好的方法。”——《麻省理工科技评论》
Nicole Gaudelli博士开发了单碱基编辑技术，这一技术能够将DNA序列中的A-T碱基对转换成G-C碱基对。单基因突变与多种疾病相关，其中包括镰状细胞贫血，囊性纤维化、帕金森病、阿尔茨海默病、和多种类型的癌症。
Gaudelli博士开发的单碱基编辑技术，可能帮助治疗50%由于单基因突变导致遗传疾病。
李金星，32岁
斯坦福大学
”他的微型机器人能够治疗感染。“——《麻省理工科技评论》
李金星博士开发的微型机器人只有几个微米大，但是它们能够在活的动物中治疗疾病。
李博士和他的合作者在镁元素构成的微球外面包上聚合物，在聚合物层中填充抗生素。镁元素与胃酸反应能够产生氢气气泡，像火箭一样推动这些机器人通过胃肠道。在动物实验中，研究人员证明，这些微型机器人在进入胃中之后，能够射入并且附着在胃壁上，在那里，它们可以逐渐溶解，释放出携带的药物，长期治疗胃部感染。
李博士最近的研究表明，血小板细胞膜包裹的磁力驱动纳米发动机，能够在血液中清除毒素和病原体，同时不会被免疫系统攻击或者被粘性生物分子包住。
下一步，李博士的目标是将身体的免疫细胞与纳米机器人结合，让它们能够靶向病灶。
注：除特别标注外，本文图片均来自入选者公司、学校、或个人主页。点击文末“阅读原文/Read More”，即可访问完整榜单。
参考资料：
[1] 35 Innovators Under 35 2019. Retrieved June 25, 2019, from https://www.technologyreview.com/lists/innovators-under-35/2019/
