最近的美国糖尿病协会（ADA）第79届科学会议正在加利福尼亚州旧金山如期举行，会议期间科学家们报告了一系列最新糖尿病的研究成果，让人叹为观止。
今天要为大家介绍的便是掀起本次会议高潮的“明星新药”——来自Provention Bio公司的一款免疫治疗药物Teplizumab（PRV-031），其主要作用于1型糖尿病（T1D）的高危群体，可以预防或延缓风险的发生。本研究的详细内容已在《New England Journal of Medicine》上发表。
DOI: 10.1056/NEJMe1907458
关于T1D的临床治疗，目前主要依赖的是早在97年前发现的胰岛素。而这一新药的研发成功，正如加州大学旧金山分校的免疫学家，也是该研究主要成员的Jeffrey Bluestone教授所评价到的：“这些结果开辟了糖尿病临床治疗的新篇章。一方面，这样的结果着实非常令人兴奋，但另一方面，真正的艰苦工作现在才开始。那就是，如何推动这种治疗手段才能惠及更多需要帮助的人。”
敏锐洞察力
T1D目前被认为是一种自身免疫疾病，由于胰腺中产生胰岛素的β细胞遭到破坏而刺激形成的疾病。在此认知的基础上，研究人员发现在美国受到该疾病高发风险的人群超过100万。因此， 一种可用于截短和预防临床T1D的抗CD3单克隆抗体——Teplizumab（PRV-031）的试验便从此开始了。
本次临床试验始于8年前，招募了76名年龄在8到49岁之间的参与者。 这其中，有72％的参与者年龄在18岁以下，并且全部都患与T1D自身抗体或异常葡萄糖代谢（血糖异常）相关的疾病。
试验设置随机双盲安慰剂对照试验，其中44名为Teplizumab组，32名为安慰剂组。研究结果显示，与安慰剂相比，Teplizumab单次14天疗程具有明显延缓临床T1D发作和诊断的作用。 经评估，其延缓能力竟然可长达48个月之久。
同时，在试验期间研究人员们还发现，在安慰剂组中有72％的患者会面临糖尿病风险，但Teplizumab组仅有43％。由此可见，Teplizumab耐受性良好，并且安全性数据结果与既往研究显示的数据相符。
未来临床新趋势
Provention Bio公司的首席医疗官兼首席运营官Eleanor Ramos 博士对这一结果激动地表示到：“这项开创性的研究表明，我们可以使用免疫疗法，特别是Teplizumab(PRV-031)这款新型药物来预防或显著延缓临床1型糖尿病的发病时间，至少两年！
更重要的是，研究中还发现，约60％的受试者在仅接受一次PRV-031治疗后其不发生T1D的概率比安慰剂组提高了一倍！ Teplizumab是第一个显示可延迟T1D临床发病的免疫调节剂！“
Jeffrey Bluestone教授 图片来源：UCSF
帕克癌症免疫治疗研究所CEO、美国加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）糖尿病中心代理和内分泌学教授，Jeffrey Bluestone兴奋地说道：“值得注意的是，在这项试验中，单次疗程为两周的Teplizumab治疗可将糖尿病发病率降低近50％。这些数据清楚地告诉我们，短期免疫治疗可以显着减缓糖尿病的临床发病。 开发不依赖于持续治疗的免疫调节药物来治疗自身免疫性疾病是一个重大的转变“
Provention Bio首席执行官Ashleigh Palmer表示：我们最新的一项研究表明，在十岁之前被诊断患有T1D的患者在Teplizumab的治疗下可延缓发病多达16年之久！未来，我们将致力于第3阶段研究的评估中，不断努力为这种影响生命和危及生命的自身免疫性疾病提供更有效的治疗选择。“
参考资料：
[1] An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes
