6月1日，国际儿童节，但中国工程院外籍院士裴正康的心里却不太好受。
“早晨，我接到了一个消息，14年前我们治疗的白血病患儿，今天不幸辞世了。”在中国工程院第十三次院士大会全院学术报告会的演讲中，裴正康低声说。
裴正康告诉在场的听众，当代，微小残留病疗法和支持性护理，已经能将儿童急性淋巴细胞白血病的5年生存率提高到90%以上。
“我们很高兴这个数字能上升到90%。伴随疗法进步的，是人们对急性淋巴细胞白血病病理学、抗药性机理、宿主体内抗白血病药物处置的理解的不断深入。”裴正康说。
不过，遗憾的是，“在治疗白血病的过程中，孩子要承受的副作用非常大，有的人生命可以维持20年，有的只能维持8年左右，依旧不能完全治愈。”裴正康说。
“如今，我们寄希望于精准医疗，并希望能将90%的生存率提高到100%。”裴正康说。
他表示，人们正在进入精准医疗的新时代。精准医疗是将白血病细胞体细胞突变和宿主药物基因纳入治疗策略中。“随着下一代测序技术的出现，所有急性淋巴细胞白血病病患，现在都可以按照具体的基因异常进行分类，开辟了对越来越多的白血病患者进行针对性治疗的新途径，有助于发现改进的新药物。”裴正康说。
例如，在儿童B型急性淋巴细胞白血病的病例中，类似于费城染色体的急性淋巴细胞白血病占到10%；在青少年B型急性淋巴细胞白血病病例中，类似于费城染色体的急性淋巴细胞白血病占30%。“如果有类似费城染色体的这种基因，患白血病的风险会很大。而且，儿童治愈率只有50%，青年则更低，只有27%。很有幸，因为有基因组学测序，很多病人可以进行靶向治疗。”裴正康说。
裴正康表示，如今，基因组分析的成本越来越低，获取基因组分析服务也越来越便利。得益于此，现在研究者可以对每个病患的整个癌症和种系基因组进行测序，对基因和表观遗传变异进行研究，从而指导患者选择治疗药剂。
“最近的研究显示，在患有急性淋巴细胞白血病的儿童中，有高达5%的遗传了癌症易感基因，这让我们对癌症的病因有了更多的认识，而且它提供的信息可指导其他家庭成员的检测。”裴正康说，“一个患病的孩子可能会因此拯救全家人。”
裴正康表示，分子疗法、免疫疗法和细胞疗法最近取得的进展有望将生存率提高到100%，同时还可以提高幸存者的生活品质，“我们可以让白血病患儿像健康孩子一样拥有正常的生活”。
“未来数十年，开发预防性措施、将高收入国家取得的成果用于世界各地的儿童，将是我们面临的主要挑战。”裴正康说。
本文摘选自《中国科学报》，原标题“中国工程院外籍院士畅谈前沿工程科技”
