近日，央视CCTV 13新闻联播推出《领航科技 创新中国》专栏，讲诉当代中国知识分子创新创业、报效祖国的精彩故事。深圳微芯生物的总裁鲁先平是该档节目推出的首位医药领域的产业人士。
恶性肿瘤是人类最大的敌人，通常不是治疗效果差，就是治不起。52岁的鲁先平经过十多年的努力，带领自己的团队研发出了首个中国原创的抗癌化学药西达本胺，给恶性淋巴瘤患者带来了新生的希望，并成为我国首个授权美国、日本等发达国家的原创新药。
8年前，西达本胺刚刚应用于临床的时候就在一场抗癌斗争中打了漂亮的胜仗。当年，66岁的石磊被确诊为T细胞淋巴瘤，这种病在我国的初发和复发患者每年约5万人，五年存活率仅25%。
石磊确诊时已到了晚期，恰巧当时西达本胺进入了临床阶段。西达本胺通过精确控制与肿瘤活动密切相关的四种酶，激活体内抗肿瘤细胞的免疫功能，从而控制肿瘤的复发与转移，在石磊体内发了令人激动的效果，经过一段时间的治疗石磊开始康复了。
通常，一种新药的研发平均需要十年左右的时间，花费至少10亿美元。鲁先平的团队经过长达12年数万次的实验后终于成功了。巨大的开发成本使得该药每月的治疗费定在2.6万元，尽管仅相当于美国同类药价的十分之一，但对于一些家境贫困的患者依然是可望不可及。
面对这样的现状，鲁先平决定每年免费治疗40位低保家庭患者，这也意味着公司每年将损失1200万元的销售收入。尽管遭到投资人的极力反对，但是鲁先平说：“我要做的不仅是一种新药，更要做老百姓用得起的救命药。如果我们感觉到西达本胺能够救患者的命或者显著延长生存期，我们不可能拒绝他使用这个药。”
过去，中国自主原创并获得世界认可的新药只有寥寥数种。西达本胺的成功研发也成为我国首个授权美国、日本等发达国家专利使用的原创新药。节目的最后，鲁先平说：“我之所以回国创业，就是希望让中国的患者能够用上全球最新的创新机制的药物。这也会给我带来最大的满足。”
西达本胺为何引爆抗癌药市场？
早在今年1月，笔者就关注到了微芯生物的西达苯胺，并写了一篇相关报道。令人意外的是，上周末，也就是央视对鲁先平的报道出来后，这篇4个月前的文章下面的评论里有一些人咨询这款药的适应症、如何购买等问题。那么西达本胺究竟是何方神圣呢？
西达本胺（Chidamide，商品名爱谱沙/epidaza）是全球首个获准上市的亚型选择性组蛋白去乙酰化酶口服抑制剂。组蛋白去乙酰化酶（HDAC）是表观遗传调控重要酶家族，通过开发HDAC抑制剂，可在染色质结构水平上对肿瘤起到治疗效果。西达本胺对HDAC1、2、3、10亚型具有选择性抑制作用。
西达本胺首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤，前期临床结果显示，患者临床获益率近50%，生存期明显延长。它属于全新作用机制的综合靶向抗肿瘤靶向药物，新机制专门针对转移复发和免疫逃逸，目前乳腺癌和肺癌研究都已进入三期临床。今年3月，西达本胺已获CFDA批准上市。
目前，FDA共批准了3种治疗外周T细胞淋巴瘤的药物，Beleodaq 与普拉曲沙（Pralatrexate）由 Spectrum 制药上市销售。罗米地辛（Istodax）由塞尔基因上市销售。不过这三款产品都是静脉注射，西达本胺为口服用药，具有更方便的临床服药方式和更好依从性。
1月27日，微芯生物举行原创新药、国家863及“重大新药创制”专项成果西达本胺新闻发布会。发布会上，鲁先平回顾总结了这十几年的创业过程，并回答了现场记者的一些提问。其中，中央电视台华夏之声的记者问道：“关于西达本胺和传统的靶向治疗以及化学治疗的最大区别在什么地方？它的疗效怎么样？”
鲁先平回答说：“治疗肿瘤的药物有很多，但肿瘤有几个特征是目前无法控制的，比如说肿瘤复发、肿瘤转移、肿瘤耐药性、肿瘤能逃逸机体的免疫监视。表观遗传这个领域是过去十年非常新兴的科学前沿领域，它能有效的克服肿瘤的耐药、转移和复发。这就是为什么西达本胺在未来能给肿瘤治疗带来潜在好处的原因。西达本胺治疗肿瘤的一个主要区别——是由于它的选择性能激活患者的抗肿瘤免疫作用，这一点是西达本胺让患者的生存保持相对较长的根本原因。”
鲁先平：十年磨一剑，新药研发犹如走钢丝
尽管我国是全球第一大制剂药和第二大原料药产国，但是98%的产品属于发达国家专利过期的仿制药。我国老百姓要使用专利未过期的创新药，基本依赖进口，但是价格昂贵非一般人能够承受。
鲁总在接受《深圳晚报》采访时表示，中国有世界最多的制药企业，但是我们的制药企业的盈利却非常低，因为他们都是模仿。1999年，我们几个志同道合的人走到一起，希望建立一个企业。经过短期的投资者路演后，2001年5月，微芯诞生了。
鲁先平将原创新药的研发形容为“走钢丝”。对微芯创业团队而言，回国创业最大的困难并不是技术，而是资金捉襟见肘。2001年，微芯生物拿到了第一笔5000万元的风险投资，但对于原创新药研发而言，无疑是杯水车薪。2005年，由于融资困难，包括鲁先平在内的所有人工资都减少了一半。当初共同创业的5个人中，有两位因经济压力，不得不选择了离开。
为了给自己造血，2006年，微芯生物决定将其正在研发中的西达本胺在国外进行专利授权。由于研发并未进入临床阶段，授权太早，微芯的授权收益有限。不过这却让企业得到了生存。渡过难关的微芯，在产品开发进入风险可测阶段后，投资价值逐渐得到认可，至今已经历6轮融资。随着西达本胺的成功上市，预计未来5年该公司销售额将达到5亿元。
目前，除了治疗淋巴癌的西达本胺已经生产上市，微芯生物自主研发的治疗Ⅱ型糖尿病的西格列他钠已经进入临床三期，治疗癌症实体瘤的西奥罗尼进入临床一期，类风湿关节炎的药物正在研发中。微芯生物已经在肿瘤、糖尿病、免疫性疾病等领域建立多个原创新药产品线，并申请73项化合物全球发明专利，其中45项已获授权。
备注：本文第三部分（鲁先平：十年磨一剑，新药研发犹如走钢丝）部分内容来自人民日报、新华社。
