近日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）全球首款IgA肾病对因治疗药物耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，Nefecon®），在2024年国际肾脏病学会（ISN）世界肾脏病大会（WCN 2024）上，呈现了关键III期临床研究NeflgArd的多项新增分析结果，进一步证明了无论患者基线尿蛋白肌酐比水平（UPCR）或种族和民族背景如何，耐赋康®均能显著延缓患者肾小球滤过率（eGFR）降低30%或进展至肾衰竭的时间，且不影响患者的生活质量；而对于疾病进展较快的中国患者，耐赋康®或可在延缓肾功能下降方面提供更大获益。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们很高兴看到NeflgArd III期研究展现了多项最新的积极结果，这些显著的长期临床获益进一步证明了耐赋康®具有改变IgA肾病疾病进程的治疗作用。目前，亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，且东亚人群进展比欧美人群更快，中国目前有约500万的IgA肾病患者，存在巨大未被满足的临床需求。作为全球首个IgA肾病的对因治疗药物，耐赋康®已在中国大陆、中国澳门和新加坡获批，填补了该地区从疾病源头治疗IgA肾病的空白。我们将继续努力推动耐赋康®的商业化进程，让更多的中国以及亚洲患者获益。”
根据云顶新耀2023年财报披露，耐赋康®是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的IgA肾病对因治疗药物，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，可将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。耐赋康®已于去年底成功在澳门商业化上市，预计最早将于5月在中国大陆商业化上市。耐赋康®的成功让众多患者看到了前所未有的治疗机会，目前已有约2万名患者登记由公益基金会资助的IgAN患者项目，将在耐赋康®中国大陆正式上市后成为用药群体，体现出耐赋康®巨大的临床需求。
据了解，云顶新耀正在逐步组建一支120人左右的肾科销售团队，覆盖600家医院，约占中国60%的IgA肾病患者，同时云顶新耀还计划于2024年参与国家医保谈判，致力于2025年将耐赋康®纳入医保目录，让更多患者获益。
流行病学研究表明，IgA肾病好发于年轻人，20-30岁发病者居多，是与粘膜免疫密切相关的一种疾病。如果不能有效干预，30%-50%的IgA肾病患者在发病20-30年内进展为尿毒症，给家庭和社会带来沉重负担，临床亟需能进一步延缓肾功能下降的创新治疗方法。
公开资料显示，NeflgArd III 期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，旨在耐赋康®与安慰剂相比的疗效和安全性，研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。此次世界肾脏病大会上公布的研究结果显示，在2年研究期间，无论基线UPCR<0.8 g/g 或 ≥0.8 g/g，均能观察到显著的eGFR获益。在UPCR <0.8 g/g的患者人群中，9个月的耐赋康®用药，能使eGFR相较基线持续改善至18个月, 这进一步证明了在病情较轻的患者中可以通过积极对因治疗从而使肾功能得到最大的保护。
NeflgArd III期研究的结果还显示，无论基线UPCR如何，耐赋康®组中eGFR降低30%或者进展至肾衰竭的发生率远低于安慰剂组，并且耐赋康®能显著延缓患者eGFR降低30%或进展至肾衰竭的时间。这项结果进一步补充了耐赋康®能够降低IgA肾病患者临床复合终点的发生率，尤其对于疾病进展较快的中国患者，耐赋康®或可在延缓肾功能下降方面提供更大获益。
在耐赋康®对于患者生活质量的影响研究中，基于36项简短调查问卷（SF-36）评估的生活质量分析结果显示，在9个月和24个月的研究期间，在治疗9个月后，耐赋康®组和安慰剂组之间各方面的生活质量未观察到有意义的差异。随访15个月后，SF-36评分保持一致。该结果进一步表明耐赋康®治疗不影响患者的生活质量，这为其持续治疗从而保存肾功能提供了坚实的基础。
此次发布的多项最新分析结果再次证实了耐赋康®能带来显著的长期临床获益，有望从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求，已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合。云顶新耀目前正致力于进一步扩大耐赋康®这一创新药物的可及性，满足IgA肾病患者对从疾病源头进行治疗并能显著延缓疾病进展的创新疗法的迫切需求，使更多患者获益。
