导语：非酒精性脂肪肝“神药”临床数据优异，股价暴涨268%；13.75亿欧元！赛诺菲加码NK细胞治疗领域；武田新机制抗病毒疗法「马立巴韦片」在中国申报上市……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！
01 非酒精性脂肪肝“神药”临床数据优异，股价暴涨268%
12月19日，Madrigal Pharmaceuticals, Inc宣布了该公司非酒精性脂肪肝（NASH）药物resmetirom在III期MAESTRO-NASH的肝活检临床中到达了主要临床终点和一项次要临床终点。受此消息影响，截止19日收盘为止，该公司的股价因此暴涨了268.07%。
resmetirom是一种甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，甲状腺激素通过激活肝细胞中的β受体，在肝功能中发挥重要作用，影响一系列健康参数，从血清胆固醇和甘油三酯水平到肝脏中脂肪的病理堆积。THR-β作用是正常肝功能的关键，包括线粒体活性的调节，如肝脂肪的分解和正常、健康线粒体水平的控制，而在NASH患者的肝脏THR-β受体活性水平降低，因此THR-β激动剂是治疗NASH的潜在治疗手段之一。
02 13.75亿欧元！赛诺菲加码NK细胞治疗领域
12月19日，赛诺菲和Innate Pharma宣布，双方将扩大长期合作。赛诺菲从Innate的ANKETTM（基于抗体的NK细胞接合剂）平台引进一项针对B7H3的自然杀伤（NK）细胞接合剂计划，还可以选择增加两个额外的ANKETTM靶点。赛诺菲将负责所有开发、制造和商业化。
根据新许可协议的条款，Innate将获得2500万欧元的预付款，以及总计13.5亿欧元的里程碑付款，包括临床前、临床、监管和商业里程碑以及外加潜在净销售额的版税。在过去几年里，赛诺菲一直在布局NK细胞领域。除了与Innate 达成合作以外，赛诺菲于2020年11月以3.08亿欧元的价格收购了Kiadis Pharma及其异基因NK细胞技术平台。
03 武田新机制抗病毒疗法「马立巴韦片」在中国申报上市
12月20日，武田宣布马立巴韦片的上市申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理，拟用于治疗移植后巨细胞病毒（CMV）感染/疾病，且使用过更昔洛韦、缬更昔洛韦、西多福韦或膦甲酸钠难治（伴或不伴基因型耐药）的成人患者。公开资料显示，马立巴韦（maribavir）是一款UL97蛋白激酶抑制剂，属于一种新机制抗病毒疗法，已在海外获批上市。在中国，该药此前已被CDE纳入突破性治疗品种。
04 和黄医药向FDA滚动提交「呋喹替尼」上市申请
12月19日，和黄医药宣布，已经开始向美国FDA滚动提交VEGFR-1、-2及-3抑制剂呋喹替尼的新药上市申请，用于治疗难治性转移性结直肠癌。据和黄医药新闻稿介绍，该公司计划于2023年上半年完成新药上市申请提交，并随后向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请以及向日本医药品和医疗器械局（PMDA）提交新药上市申请。
05 基石药业宣布抗PD-L1单抗在英国申报上市
12月19日晚间，基石药业宣布，其抗PD-L1单抗舒格利单抗联合化疗一线治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的上市许可申请（MAA）获英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）受理，这是舒格利单抗在海外的首个上市许可申请。基石药业已独家授权EQRx公司在大中华区以外地区开发和商业化舒格利单抗。
本次舒格利单抗在英国的上市申请是基于GEMSTONE-302研究的结果。这是一项多中心、随机、双盲的3期临床试验，旨在评估舒格利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，在未经一线治疗的、IV期NSCLC患者中的有效性和安全性。GEMSTONE-302研究已分别达到了主要研究终点和次要研究终。数据显示，舒格利单抗联合化疗可显著改善患者的无进展生存期和总生存期并具有临床意义。该研究数据已发表在《柳叶刀·肿瘤学》上，并在多个国际会议上发表，包括2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会、2021年世界肺癌大会（WCLC）以及2020年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO ASIA）。
整理|风立宵
排版|文竞择
