近年来，随着工作生活节奏加快，脱发问题逐渐成为社会关注焦点。截至2020年末，我国脱发人群已突破2.52亿人，其中，90后占比高达39.3%，80后人群占比37.9%，脱发年轻化趋势越发明显。到底如何能摆脱“脱发焦虑”，保住“头顶大事”？如今，年轻人对治疗脱发的需求已呈现井喷式增长，成为脱发市场重要的推动力。
面对脱发治疗药物这一百亿级别的广阔蓝海市场，多家创新药企业纷纷入局，并通过研发丰富且颇具差异化的产品，不断满足防脱市场的需求。在国内脱发治疗药物市场，创新药企开拓药业凭借两款在研产品领跑脱发药物研发赛道。近期，其自主研发的外用雄激素受体（AR）拮抗剂福瑞他恩和外用新型靶向AR的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029喜讯频出。
2022年12月1日，开拓药业宣布福瑞他恩治疗成年女性雄激素性脱发（AGA）的中国II期临床试验达到了主要终点。研究结果表明，福瑞他恩的疗效具有临床意义，在促进毛发生长上显示出显著的统计学差异，且安全性良好。
据了解，雄激素性脱发是最常见的脱发类型，极大困扰着广大脱发患者，尚待满足的治疗需求巨大。截至目前，男性雄激素性脱发的药物治疗方案包括米诺地尔和非那雄胺，而女性雄激素性脱发外用药物仅有米诺地尔。相比之下，女性雄激素性脱发患者的治疗选择较为有限。因此，对于这一群体脱发治疗需求的满足自然也就更为迫切。此次，福瑞他恩在治疗女性雄激素性脱发的中国II期临床试验中表现出良好的疗效和安全性，也为下一步III期临床研究奠定了坚实基础。
事实上，早在2021年9月8日，开拓药业就宣布福瑞他恩用于治疗男性雄激素性脱发患者的中国II期临床试验已达到主要研究终点，结果显示具有良好的有效性和安全性。2022年1月2日，公司宣布该项III期临床试验正式启动。福瑞他恩是全球首个进入注册性III期临床试验用于雄激素性脱发治疗的AR拮抗剂。目前，公司表示正在积极推进福瑞他恩治疗男性雄激素性脱发的中国III期临床试验和美国II期临床试验，以及加速推进福瑞他恩治疗女性雄激素性脱发进入中国III期临床试验。
此外，开拓药业还公布了外用AR-PROTAC化合物GT20029中国I期临床试验积极结果，显示其在健康受试者中具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。
开拓药业副总裁许若博士在接受生物探索采访时表示，开拓药业从2018年就开始布局PROTAC，作为全球首个完成I期临床试验的外用PROTAC化合物，GT20029在近百名健康受试者的中国I期临床中表现出良好的安全性和耐受性。
在被问及为何会想到研发一款外用PROTAC时，许博士说到：“我们都知道PROTAC分子量较大，口服生物利用度不佳是其成药性的一大障碍，所以我们基于外用福瑞他恩的研发经验，转换思路开发一款基于PROTAC技术的外用AR降解剂。这样可以在局部产生疗效，通过限制皮肤渗透从而减少全身药物暴露，以获得更好的安全性。”
GT20029中国I期临床试验结果也表明，外用PROTAC化合物可以浸透进入体内，且体内暴露远低于福瑞他恩（小分子拮抗剂），预示外用时体内安全性可控。另外，重复高剂量（2％）给予外用PROTAC化合物没有观察到皮肤表面的损伤，证明了特异性降解AR靶向蛋白的局部安全性，为未来GT20029在临床II期中进行药物有效性观察奠定了基础。
脱发患者群体庞大，但安全有效的治疗手段有限且治疗方式分散。养发、植发、假发等行业市场已然成熟，而真正治疗脱发的药物市场却仍尚存空缺。基于此，AR拮抗剂福瑞他恩、PROTAC化合物GT20029等治疗脱发的在研创新药物或许有望进一步填补市场空缺。许博士表示，开拓药业将尽快推动福瑞他恩和GT20029中美临床试验进程，期待福瑞他恩和GT20029能尽早上市造福全球广大脱发群体。
排版|文竞择
