导语：国内首款单基因病扩展性携带者筛查产品“佑孕安”上市；一款脑癌疫苗让临床受益最多者存活超8年；FDA批准首款粪便微生物疗法……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！
01
国内首款单基因病扩展性携带者
筛查产品“佑孕安”上市
12月1日，河南爱尔康科技有限公司推出国内首款六种高发单基因遗传病扩展性携带者筛查产品“佑孕安”，针对河南省开展免费产前诊断的六种单基因疾病（甲型血友病、乙型血友病、脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良、高苯丙氨酸血症、甲基丙二酸血症）开展携带者筛查。
此项技术是在孕前或孕早期，通过采集育龄夫妇的外周血，采用高通量测序技术和目标区域捕获技术，一次性精准筛查。运用多重质控标准和多人核对流程，全面保证检测的特异性与准确度，从而帮助育龄人群了解自身单基因遗传病隐性致病基因的携带情况，提示生育患儿的风险，提供科学的生育指导，有效预防出生缺陷的发生。
02
一款脑癌疫苗让临床
受益最多者存活超8年
近日，一项发表于国际重磅期刊《美国医学会肿瘤学杂志》的关于脑瘤树突细胞疫苗DCVax-L研究III期临床试验的顶线数据引起业内广泛关注。数据显示，DCVax-L疫苗显著延长了胶质母细胞瘤（GBM）患者的生存期，不仅5年生存率翻倍，且受益最长的患者已存活超过8年。
值得一提的是，这是17年来首次在新诊断的胶质母细胞瘤（nGBM）全身治疗的III期试验中取得如此显著的结果，也是27年来首次证明能延长复发性胶质母细胞瘤（rGBM）生存期的疗法。
03
FDA批准首款粪便微生物疗法
2022年11月30日，FDA批准辉凌制药的RBX2660上市，用于降低18岁以上成年人艰难梭菌感染后的复发，商品名为Rebyota，这也是FDA批准的首款粪便微生物疗法。
RBX2660的BLA临床数据包含6项临床试验，共1061位参与者，其中有978位接受RBX2660的治疗。在8周的治疗中，RBX2660与安慰剂组分别有70.6%与57.5%的患者展现治疗效果，复发率降低13.1%。
FDA CBER主任Peter Marks博士认为，“Rebyota的获批对于艰难梭菌感染患者的治疗是一个进步，因为复发影响患者的生存质量，同时也可能危及生命。作为FDA批准的首款粪便微生物疗法，今天的批准标志着一个重要的里程碑，因为它为阻止CDI复发提供了额外的选择”。
04
4000万欧元！BioNTech
与Ryvu达成小分子合作协议
11月30日，BioNTech SE和Ryvu Therapeutics S.A.联合宣布，两家将针对多个小分子免疫治疗项目开展研究合作，并就Ryvu的STING激动剂产品组合签订了独家许可协议。Ryvu 将从BioNTech获得4000万欧元，包括2000万欧元的预付款和2000万欧元的股权投资，以及研究资金。此外，Ryvu 除了低个位数的特许权使用费外，还有资格获得研发和商业里程碑付款。
Ryvu首席执行官Paweł Przewięźlikowski表示：“Ryvu很高兴将其在免疫肿瘤学方面的专业知识与免疫调节靶向疗法领域的全球领导者合作。“ BioNTech在免疫调节机制方面的专业知识与Ryvu的平台非常匹配，我们期望利用我们的综合专业知识开发差异化、有效和安全的药物分子。”
05
悦康药业针对新冠的YKYY017
雾化吸入剂取得临床试验批件
11月30日，悦康药业公告公司于近日获得国家药品监督管理局药物临床试验批准通知书，公司YKYY017雾化吸入剂符合药品注册的有关要求，同意本品开展临床试验。YKYY017雾化吸入剂申请适应症为治疗新型冠状病毒感染，是公司与中国医学科学院病原生物学研究所合作开发的最新一代广谱、高效的冠状病毒膜融合抑制剂，公司拥有YKYY017全球独占权益。
