本文转载自“泰格医药”微信公众号。
导语：美国加州作为全球现代生物科技的发源地之一，汇聚了大量创新企业，引领了创新力量和未来疗法的趋势，在一场行业盛会上得到展现。6月13-16日，由美国生物技术创新组织机构（Biotechnology Innovation Organization）主办第29届BIO大会在美国加州圣地亚哥举办。
除了来自全球各地的科学家、企业家、投资家、监管机构专家外，本次大会还邀请到了网球界传奇运动员、知名体育记者等跨界人士，通过100余场小组会议，共同探讨创新疗法、数字健康、患者权益、公共政策、产业未来，碰撞出了不一样的智慧火花。
图1 2022 BIO International Convention现场（图源：[1]）
Venus Williams：无惧干燥综合征，勇为患者权益倡导者
在BIO大会上，七届网球大满贯单打冠军、四届奥运会金牌得主和企业家Venus Williams与获得艾美奖提名的体育记者Erin Andrews讨论了她的职业生涯、商业成功和健康之旅。Williams表示：“2011年，我被诊断出患有自身免疫性疾病——干燥综合征，这是一种导致疲劳、肌肉和关节疼痛的自身免疫性疾病。在此之前，我一直感觉极度疲惫，很难提起精神去运动。对于一个运动员来说，这真的让我不知所措。这种情况持续了大约七年。”
图2 Venus Williams和Erin Andrews在BIO现场（图源：[1]）
确诊疾病后，Williams 大部分时间都在与疾病进行斗争。2012年，她终于重返赛场，并拿下温网和伦敦奥运的双打冠军，又在年底的WTA巡回赛中拿下职业生涯的第44个冠军。Williams 表示：“作为一名运动员，我们不会在赛场上表现出弱点。但在疾病方面，我觉得接受它且在精神上渡过难关，最终成为一名患者权益倡导者，为我带来了很多益处，也鼓励了很多人。生活就是接受自己，即使回顾最糟糕的时期，也能坦然说‘我很享受那个过程’。”
BIO主席Paul Hastings：我们存在的价值是让患者受益
Nkarta Therapeutics首席执行官兼BIO主席Paul Hastings在展会上发表致辞：“新冠疫情席卷全球，但全球的医药创新企业以最快的速度研发疫苗和药物，挽救了无数生命。在此，我要对他们表示衷心的感谢。”
图3 BIO主席Paul Hastings进行开幕致辞（图片来源：[1]）
针对生物医药行业的现状和未来，Paul Hastings表示：“我相信只要坚持，投资会有的，创新也会得到回报。因为我们行业的基本面仍然强劲，我们是生物技术创新者，在做有意义的事，我们为患者而战。”
图4 2022年生物科技公司研发管线现状（图源：[2]）
在他看来，人类正在经历传染病威胁和接触外来病原体的新常态，而免疫系统还没有进化出对抗这些外来病原体的能力。进化病毒学家警告：COVID-19不会是我们一生中面临的最后一次流行病。生物技术公司已做好解开疾病背后秘密的准备，尽管还有很多挑战，但我们必须这样做，因为世界需要我们。如果我们相互扶持，坚定信念，不屈不挠，逆势而上，我们就能度过这场风暴，创造无限奇迹。
生物医药行业：性别平等持续向好
6月13日，在“建立包容性生物技术公司的最佳实践”小组会议上，BIO发布了名为“衡量生物技术行业多样性：跟踪小型和大型公司的进展”的报告，该报告审查了生物技术行业多样性、公平性和包容性（Diversity, Equity, and Inclusion，DEI），包括代表性数据、当前的DEI方法和举措，以及与以前报告的数据比较。
该报告分析了从2021年11月到2022年1月对99家BIO成员公司进行的自愿调查的结果。报告发现女性占生物技术公司员工总数的49%。虽然大公司经常将DEI视为企业价值，但报告指出：“只有15%的大型组织在领导者评估中考虑劳动力的多样性，而DEI指标仅会影响23%的组织中领导者的绩效评估和/或薪酬。”
罕见病与基因疗法：药物研发突破点在工程问题而非生物学问题
6月15日，在主题为“基因治疗的新时代”的BIO小组会议上，Taysha Gene Therapies, Inc.首席执行官RA Session II发表讲话时指出，目前困扰基因治疗领域的问题在很大程度上是由于工程问题而非生物学问题，虽然下一代非病毒方法可以提供一种选择，但不应低估当前技术的重要性。基因疗法2.0或3.0可能在未来有所帮助。
图5 BIO 2022专项论坛（图源：[1]）
Kriya Therapeutics的首席执行官Shankar Ramaswamy同意Session的观点。Shankar陈述了困扰该领域的安全问题以及AAV（Adeno-associated virus）载体带来的免疫原性挑战，他认为药物之所以昂贵，因为工程问题难以解决，在药物衣壳、剂量或促进剂方面，仍然存在难点。
Astellas Gene Therapies基因治疗研究和技术运营负责人Mathew Pletcher表示：“以正确的剂量提供基因有效载荷仍然是关键挑战，但不确定我们是否能够解决这个问题。AAV载体制造过程与过去在学术实验室中使用的过程差别不大。在过去的一年，我们的AAV载体制造增加了40倍，但仍然没有达到市场所需水平。我们这个行业已经积累了大量数据，各公司应该汇集各自的信息。”
癌症药物研发火热，慢性病药物研发亟待增强
6月16日，美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration，FDA）局长Robert Califf在BIO专题论坛中指出通过治疗常见慢性病来提高美国预期寿命的必要性。Califf表示：“美国人的预期寿命有所下降。美国的平均寿命水平比其他高收入国家短了五年。这种降低是常见的慢性病导致的，如心脏病、肺病、肾病、心理健康，我们必须加强公众对慢性病的理解。”
Califf承认，近年来生物制药行业在治疗癌症和罕见病方面取得了长足进步，但在常见慢性病方面做得并不好。FDA需要让整个行业更加活跃，对这些导致大部分死亡和残疾的疾病，特别是精神疾病和行为问题采取行动。这并不是Califf第一次告诫生物医药行业缺乏对慢性病的关注，在他担任FDA专员的第一个任期内，Califf在一次研讨会上说“生物医药行业正在生产更多的药物，但却影响更少的人，并且对美国的主要死亡和残疾原因几乎没有影响。”
图6 2022年FDA批准的药物申请现状（图源：[2]）
近年来制药和生物技术的研发活动在各个方面扩大。2021年，研发管道规模首次增长8%，达到20000个候选，尽管低于2020年的9.62%，但扩张速度几乎是前12个月（4.76%）的两倍。自有记录以来，2021年为新药发布数量最多的年份，在12个月内有97种新活性物质进入全球市场。截至2021年1月，生物制药研发的公司达到5416家。癌症仍然是最受欢迎的药物开发领域。2022年有7772种候选药物，同比2021年增长14.0%。2022年，神经领域有3301种候选药物，同比2021年增长7.8%[3]。
长期以来，美国的生物医药的创新由新兴的初创企业和研发中心集群支撑，而中国也正在出现类似的情况。中国可能是全球制药研发领域起步相对较晚的国家，但现在一些增长最快的管线来自中国，也首次有中国本土公司跻身全球前25名制药公司之列。在过去一年左右的时间里，在中国拥有活跃管线的生物制药公司比例从9%跃升至12%，中国制药公司的数量从522家增加到792家，增长了43.3%，而总部设在美国的生物制药公司比例却下降了2%[3]。
BIO 2022会议已完美收官，包括泰格医药在内的多家中国企业也参与了本次盛会。在现场，与会嘉宾与泰格专家们共同探讨了当前全球新药临床开发的现状、挑战，泰格的经验与洞见。让我们相约下一次大会，共迎未来的机遇与挑战，共同见证生物医药行业的发展！
图7 泰格医药美国、欧洲、澳洲团队在BIO参展
撰文|文竞择
排版|露娜
参考资料：
[1]https://bio.news/
[2]https://www.bio.org/sites/default/files/2022-06/BIO%202022%20DTHOMAS%20v6-14-6.pdf
[3]https://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS146350/BIO-2022-Notebook-Future-Directions-For-RD
