导读：首款国产CAR-T获FDA批准成功出海；先声药业阿尔茨海默病新药获批临床；华东医药投资Heidelberg并引入多款在研ADC疗法；……生物探索与您一同关注“药”闻，探索生物科技的价值！
1 首款国产CAR-T获FDA批准 成功出海
2月28日，传奇生物靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛（cilta-cel）的生物制品许可申请（BLA）正式获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法。
西达基奥仑赛（cilta-cel）是传奇生物自主研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力，用于成人复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）的治疗。
2 先声药业阿尔茨海默病新药获批临床
2月28日，先声药业宣布由Vivoryon Therapeutics N.V.区域授权的药物SIM0408（盐酸PQ912片）已获得中国国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书，拟用于阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆的治疗。这是2021年6月先声与这家德国生物技术公司达成合作后获得的两款产品之一，交易总金额最高达到5.65亿美元。
Varoglutamstat（PQ912）是一种谷氨酰肽环转移酶（QPCT）的口服小分子抑制剂。该酶可催化一种具有神经毒性的分子N3pE淀粉样蛋白生成，这种蛋白不仅与AD患者中广泛观察到的聚合成斑块的β淀粉样多肽有关，也会对阿尔茨海默病（AD）的其他病理因素产生不良影响，包括tau病理表现、神经炎症和突触功能受损。
3 华东医药投资Heidelberg，引入多款在研ADC疗法
2月28日，华东医药宣布与Heidelberg Pharma公司签署股权投资协议及产品独家许可协议，从而建立战略合作伙伴关系。根据协议，华东医药获得Heidelberg公司授予的HDP-101和HDP-103在20个亚洲国家和地区的独家开发和商业化权益，以及其另外两款在研产品的独家选择权，获批上市商业化后的合作金额累计最高可达9.3亿美元。
此外，华东医药将以6.44欧元/股的价格认购Heidelberg公司公开增发的股票并从包括dievini基金在内的现有股东收购部分当前股权，总金额为1.05亿欧元。此后，华东医药将持有Heidelberg公司共计35%的股权，成为其第二大股东。
4 嘉和生物「英夫利西单抗」生物类似药，获批上市
2月28日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，由嘉和生物申报的注射用英夫利西单抗（GB242）已在中国获批上市。英夫利西单抗是一种抗肿瘤坏死因子（TNF-a）单克隆抗体，原研药品为强生（Johnson & Johnson）公司的类克。自2006年在中国上市以来，类克已在中国获批多个适应症，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病、活动性类风湿关节炎、活动性强直性脊柱炎、斑块型银屑病等等。
此次获批的GB242是一款英夫利西单抗生物类似药。GB242能够以低剂量结合TNF-α，从而抑制人体对TNF-α的自然反应并改善炎症反应及自身免疫性疾病。
5 Blueprint与Proteovant达成超6亿美元合作
2月28日，Blueprint Medicines宣布与Proteovant Therapeutics达成一项战略性合作，以发现并开发新型靶向蛋白降解疗法，旨在针对癌症和血液学疾病领域的未竟医疗需求。Proteovant将获得2000万美元的预付款，并将有资格获得额外高达6.32亿美元的潜在研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及前两个项目未来产品净销售额的分级特许权使用费。
Proteovant在尖端计算工具，如人工智能（AI）和高级机器学习模型的辅助下，利用蛋白质降解过程，发现和开发变革性药物。很多疾病由蛋白质功能失调所致，泛素-蛋白酶体系统（UPS）是人体固有识别、标记并破坏蛋白的细胞机制。它是人体细胞里的“垃圾处理站”，作为细胞内蛋白质降解的主要途径，参与了约80%以上的蛋白质降解。
整理|露娜
排版|文竞择
