“每一个小群体都不该被放弃。”新年伊始，江西一位罕见病脊髓性肌萎缩症患儿在省儿童医院接受医保福利药物注射的新闻刷屏了朋友圈，也加深了大家对罕见病群体的关注。据中国国家药监局（NMPA）官网显示：近日，盛世泰科研发的仿制药特立氟胺片正式在中国获批。该药本次获批适应症为复发型多发性硬化，这是我国首个获批上市的国产特立氟胺。
图片来源：NMPA
多发性硬化（MS）是一种终身、慢性、进展性疾病，全球有超过230万人患多发性硬化，发病率约为0.03%，我国有超过3万名患者。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。其病因源于自身免疫系统的病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命。根据权威机构的研究表明，多发性硬化症无法治愈，患者要与疾病共生。因此越早治疗，越能够更好控制患者疾病活动，同时减少不可逆的神经损伤发生。
盛世泰科研发的特立氟胺是一种具有抗炎作用的免疫调节剂，可抑制二氢乳清酸脱氢酶，该酶是一种参与嘧啶从头合成的线粒体酶。研究表明，该药治疗MS的作用机制，可能与中枢神经系统中活化淋巴细胞数量的减少有关。
特立氟胺原研药（商品名：Aubagio）由赛诺菲开发，于2018年7月在中国获批上市，用于治疗复发型MS。据赛诺菲2020年财报显示，Aubagio上市后销售额持续增长达20.45亿欧元，儿科适应症的获批有望成为Aubagio销售额新的增长动力。值得关注的是，2020年8月，该药又在中国获批用于治疗临床孤立综合征（CIS）。
其实罕见病，并不罕见。但无药可医，才是罕见病患者难以言说的痛楚。盛世泰科早在FDA批准该药之时就从减少患者病情的复发、延缓残疾进展的目的出发，开始立项研发，以期尽早让病人用上国际最新的好药。企业除关注罕见病药物研发外，还致力于降糖和抗肿瘤药物研发。
目前，盛世泰科所落户的BioBAY已有20款在研新药获得了美国FDA的“孤儿药认证”，来自亚盛医药、康宁杰瑞、百济神州、信达生物和基石药业等创新药企。随着盛世泰科特立氟胺的上市，我们离不放弃每一个小群体的目标又更近了一步。
