近日，驯鹿医疗宣布美国FDA已正式授予公司自主研发的全人源抗CD19和CD22双靶点嵌合抗原受体自体T细胞注射液（CT120）孤儿药资格认定，用于治疗急性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。获得FDA孤儿药认定将加速CT120在美国的临床试验及上市注册进度。CT120将享有的优惠政策包括FDA对临床研究的支持、注册费用的减免，以及FDA批准上市后在美国的七年市场独占权。
此次孤儿药认定是基于CT120的安全性和有效性。在一项研究者发起的临床研究中，4名B-ALL受试者在接受CT120治疗后，全部达到完全缓解，CRR为100%，未发生任何3级或3级以上的CRS不良反应，未观察到ICANS不良反应。因此，CT120有望成为针对复发/难治B-ALL的创新性治疗手段。
急性淋巴细胞白血病是一种快速进展的恶性血液及骨髓性肿瘤，在成人与儿童中均有发病。根据美国国家癌症研究所SEER网站披露的数据，ALL年发病率为1.8/10万，死亡率0.4/10万，五年生存率69.9%，据此预计2021年美国ALL患病人数约11万5千人。根据弗若斯沙利文报告，中国的白血病患者五年生存率仅有25.4%，显著低于美国。中国ALL新发病人数2020年为12,800例，患病人数2020年达143,900例，预计2025年将增长至150,300例。
CT120为一款靶向CD19和CD22的全人源双靶点自体嵌合抗原受体T细胞注射液，该产品的CAR分子胞外结构域包含能特异性结合CD19和CD22的全人源scFv抗体序列，通过识别表达CD19和/或CD22的肿瘤细胞，能减少靶抗原丢失导致的肿瘤细胞逃逸；采用全人源化设计，免疫原性低，可降低抗ADA产生的风险、改善CAR-T细胞的体内长期存续能力。同时，该产品的胞内结构域采用CD3ζ和4-1BB共刺激信号，与CD28相比可降低神经毒性风险，并进一步提升CAR-T细胞的长期存续，增强长期疗效。该产品与靶细胞膜上的CD19和/或CD22抗原结合后，通过释放颗粒酶/穿孔素直接杀伤靶细胞，同时释放细胞因子刺激CAR-T细胞扩增，可持续发挥抗肿瘤作用。
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