近日，阿斯利康宣布，旗下Ultomiris获得欧盟批准进一步扩大其治疗的患者群体范围，可以用于治疗患有阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的儿童及青少年。此前，Ultomiris已于2018年12月获得FDA批准治疗PNH成人患者，并于2019年7月获欧盟批准用于治疗PNH成人患者。
Ultomiris 是第一个也是目前唯一一个长效C5补体抑制剂，通过抑制终末补体级联反应中的C5蛋白发挥作用。C5蛋白是人体免疫系统的一部分，当它不受控制被激活时，补体级联反应过度，导致自身的健康细胞被攻击，继而引发包括PNH在内的罕见严重疾病。
本次欧盟对Ultomiris扩大治疗范围的批准是基于一项3期临床实验的中期结果，数据显示针对18岁以下的PNH患者，Ultomiris可在26周内有效实现完全C5补体抑制。更为重要的是，Ultomiris在治疗上没有出现严重不良事件，也没有出现患者在初步评估期间就停止治疗或经历突破性溶血现象。Ultomiris在治疗PNH儿童及青少年患者方面的安全性和有效性与在PNH成人患者间的表现一致，表明Ultomiris能在更广泛的PNH患者群体中使用。
阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的极其罕见的血液疾病，可能会导致血栓形成并导致器官损伤和过早死亡。PNH患者会出现一系列症状，比如疲劳、吞咽困难、呼吸急促、腹痛、勃起功能障碍、深色尿液和贫血。这种病很容易被误诊，经常在发病1~5年后才能被诊断出来，而Ultomiris的出现无疑为广大PNH患者带来了疾病治愈的希望。
针对此次Ultomiris在PNH儿童及青少年患者中的获批，英国伦敦国王学院医院医学博士 AustinKulasekararaj 表示：“PNH是一种毁灭性的疾病，而Ultomiris为儿童及青少年患者提供了一个兼顾安全性和有效性的治疗方式。“
参考资料：
1.Ultomiris approved in the EU for children and adolescents with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria
