6月17日，国家药品监督管理局（NMPA）公布两项1类新药审批公告，分别是罗氏制药公司的利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）、以及恒瑞医药的海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）。
罕见病治疗领域迎来新格局
据悉，罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散主要用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，由SMN基因第7号外显子纯合缺失引起的，同时也是导致婴儿死亡的重要遗传因素，其发病率大约为万分之一，因此被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
据了解，该病临床表现差异较大，主要症状表现为肌肉萎缩，运动功能严重受限，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。
根据患者起病年龄和临床病程，可将SMA由重到轻分为4型。其共同特点是脊髓前角细胞变性，临床表现为进行性、对称性，肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩，智力发育及感觉均正常。
2019年5月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药物Zolgensma上市，可通过替代缺失或不起作用的SMN1基因的功能，来解决SMA疾病的基因根源。而利司扑兰可直接靶向该病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。
未来，期待该药能为脊髓性肌萎缩症患者带来新的治疗选择。
恒瑞医药再创佳绩
官网显示，恒瑞医药1类新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）通过优先审评审批程序获批上市。
据了解，海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞自主研发并拥有自主知识产权的创新口服小分子非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。主要用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。
值得一提的是，迄今为止恒瑞海曲泊帕乙醇胺片共启动了 19 项临床，还有 7 项临床正在进行中，其中 3 项为 III 期临床，分别用于儿童和青少年慢性原发免疫性血小板减少症、恶性肿瘤化疗所致血小板减少症和重型再生障碍性贫血。
据悉，此前全球已获批的 TPO-R 类药物共有 5 款，芦曲泊帕、艾曲泊帕、罗米司亭、阿伐曲泊帕以及血小板生成素。期待海曲泊帕乙醇胺片能为ITP和SAA患者提供了新的治疗选择。
参考资料：
1.https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/hyxx/20210617111312179.html
2.https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20210617084152178.html
