昨日（8月5日），国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示了首个拟突破性治疗品种，为南京传奇生物科技有限公司（简称“传奇生物”）旗下生物制品1类新药LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂）。
这是自7月8日国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》后，“突破性治疗公示”专栏的首次公示，意味着这项特殊审评通道正式在中国启动。
从此前CDE发布的《突破性治疗药物工作程序（征求意见稿）》来看，在企业提交突破性治疗药物申请后，药审中心将根据品种的拟定适应症在60个工作日内反馈审核结果。而此次传奇生物在提交申请后不到一个月的时间里即获得了反馈，足以证明CDE对LCAR-B38M的重视与肯定。
传奇生物是CRO企业金斯瑞旗下专攻CAR-T细胞免疫疗法的跨国子公司，LCAR-B38M（JNJ-4528）是该公司研发的一款靶向b细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，通过分离并改造患者体内的自体T细胞，使之能够特异性识别BCMA分子的两个表位并与之结合，从而达到特异性识别并杀死多发性骨髓瘤细胞的效果。
在2017年6月举办的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，LCAR-B38M曾凭借对复发性或耐药性多发性骨髓瘤100%的客观缓解率惊艳全场，传奇生物也因此一战成名，成为备受瞩目的一匹黑马，并获得美国强生旗下杨森的青睐。两家公司在2017年12月达成合作，共同研发该疗法并向全球市场推广。
两年来，LCAR-B38M临床表现持续惊艳，从两家公司公布的数据来看，该疗法始终保持着100%的总缓解率。2019年，LCAR-B38M先后获得了 FDA授予的孤儿药资格、欧洲药品管理局授予的优先药物资格（PRIME）以及FDA突破性疗法认定，成为CAR-T市场强有力的竞争者。传奇生物也逐渐成为国内CAR-T疗法行业的领军者，并于今年6月在纳斯达克挂牌上市，成为2020年开年迄今美股生物技术板块规模最大的IPO。
根据公开信息，传奇生物预计于2020年下半年向FDA提交JNJ-4528适用于RRMM治疗的BLA（生物制品许可申请），并于2020年底前在美国提交LCAR-B38M的上市申请，2021年在中国提交上市申请。此次该疗法被纳入拟突破性治疗品种，无疑将加速其上市进程。
据悉，目前全球共有三个CAR-T产品获批上市，分别是来自诺华的Kymriah以及Kite制药的Yescarta和Tecartus，不过三者的适应症并不相同，Kymriah 用于治疗儿童和年轻成人(2~25岁)的急性淋巴细胞白血病(ALL)，Yescarta用于治疗特定类型大B细胞淋巴瘤，而Tecartus则用于治疗成人复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。
公开资料显示，除传奇生物外，还有两家药企也提交了突破性疗法申请，分别是李氏大药厂递交的PD-L1单抗ZKAB001宫颈癌适应症突破性疗法申请，以及再极医药提交的FLT3/FGFR双靶点抑制剂MAX-40279治疗FLT3野生型急髓性白血病（AML）。截至目前，CDE尚未公示相关信息。
参考资料：
1.重磅！我国首个CAR-T疗法临床申请获批，免疫疗法迎来快速发展
3.传奇生物宣布与美国杨森达成LCAR-B38M Car-T细胞免疫疗法全球战略性合作协议
