LCR将使用基因组编辑器CRISPR(红色)编辑DNA(蓝色和黄色链)以识别药物靶标。图片来源:ScieNews.com
CRISPR作为目前最先进的基因编辑工具,除了应用于肿瘤治疗、辅助生殖领域等临床医学领域之外,新药开发领域是否也能开创性地使用这一先进技术?这是Hal Barron博士自2018年加入GSK担任研发部总裁后一直在谋划的事情。
2018年,GSK与消费者基因检测先驱公司23andMe“牵手”成功,达成为期4年的研发合作,GSK利用23andMe的基因组和表型数据库,寻找创新药物靶点,并且发现适合加入临床试验的患者。这便是技术战略的起点。
Jennifer Doudna博士和Jonathan Weissman博士 图片来源:UCSF
而在今年,Hal Barron又更进一步地推动了这一战略进展——与两位“CRISPR先驱”Jennifer Doudna博士和Jonathan Weissman博士携手,达成一项为期五年价值6700万美元的合作项目,旨在建立一个最先进的CRISPR技术实验室,即基因组学研究实验室(LGR),致力于探索基因突变如何引发疾病,并进一步开发利用CRISPR技术来加速新药的发现。
新的基因组学研究实验室(LGR)代表了一种新颖的合作模式,它将工业界和学术界的人员聚集在一起,共同开展项目。实验室将重点关注免疫学、肿瘤学和神经科学等领域,同时将GSK的人工智能和机器学习小组也纳入到研发体系之中。最终,这一研发过程将加深科研人员对遗传学的理解,并能够发现新目标,创造新技术应用于未来的制药行业。
Barron博士表示,技术是GSK创新战略的关键,CRISPR是我们这个时代最重要的技术之一。在Jennifer和Jonathan的专业指导下,我相信这个实验室将极大地促进我们对基因和疾病之间关系的科学理解,帮助我们更快地找到更好的药物。”
加州大学伯克利分校(UCB)Jennifer Doudna教授表示:“在过去7年里,CRISPR改变了学术研究,但在LGR之前,我们还没有集中精力推动CRISPR在创新研究中的应用。LGR能够致力于建立创新科学与强大技术合作的空间,这将助力于开发未来新药。我认为创新科学所能够做到的将是无法想象的。“
参考资料:
[2] University of California CRISPR researchers form drug discovery alliance with pharma giant