当地时间5月6日，辉瑞公司的口服药物氯苯唑酸（tafamidis）获FDA批准上市，用于治疗罕见心衰并发症——转甲状腺素蛋白心肌病。
转甲状腺素蛋白心肌病是一种致命的、缺乏诊断的疾病，其与渐进性心衰相关。氯苯唑酸（tafamidis）是辉瑞公司用于治疗这一疾病的重磅炸弹产品，同时也是FDA批准的第一款此类疾病的药物，商品名Vyndaqel，每年定价为225,000美元。
辉瑞罕见疾病负责人Paul Levesque表示：“我们在这个价格上考虑了三个因素：药物转化、患者群......以及随着时间的推移逐渐增强诊断的能力。”
根据Refinitiv的数据，数据分析师认为该药物2024年年销售额将超过10亿美元。
与此同时，FDA还批准了tafamidis的口服制剂，商品名为Vyndamax，剂型标准为61mg/剂，推荐剂量为每日一次；而Vyndaqel每粒20mg，推荐剂量为每日一次，每次4粒。
Tafamidis是辉瑞 2010 年收购 FoldRx 制药的核心资产。2012年，tafamidis在美国申请用于治疗家族性淀粉样多发性神经病（FAP）时被FDA以实质性审评的证据不足为由，不予受理，但是在全球其他40个国家却获得了审批。2018年5月份的时候，tafamidis被 FDA 授予突破性疗法资格，加速进入美国市场。今年5月份tafamidis终于获得FDA审批，在临床试验中，与安慰剂组相比，其死亡风险降低了30％，治疗组与安慰剂组患者的不良发应发生率相似。
Levesque说，罕见病新药使用率迅速超过30%是极少见的。据辉瑞公司估计，美国大约有10万人患有这种疾病，其中绝大多数未被诊断。目前全球发达市场可能有40万至50万患者，诊断出的患者大概在0.5％到1％。
在市场竞争方面，Alnylam制药公司和Ionis制药公司也有治疗类似疾病的药物。这种疾病称为遗传性TTR淀粉样变性，同样是由体内转运支链蛋白的累积引起，但是只有四分之一的 TTR 淀粉样变性患者会发生心肌病，而这些药物每年花费约45万美元。
目前，Vyndaqel在美国境外用于治疗FAP每年售价约10万美元。而在日本，Vyndaqel用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（TTR-FAP），每年大约需要75万美元，这个价格也是由政府机构决定的。鉴于这类罕见性心肌病的患病群体主要是老年人，所以有很大比例的患者能进入美国政府的医疗保险计划。而对于那些无力支付高额药物费用的医疗保险患者，辉瑞公司表示，它将通过制定一项患者援助计划，使Vyndaqel治疗成为可能。
参考资料：
[1] Pfizer gets U.S. approval for $225,000 a year heart drug
