本文转载自“药明康德”。
今日，Verve Therapeutics公司宣布成立，将利用CRISPR基因编辑和单碱基编辑技术，开发创新疗法，永久性降低个人患上冠状动脉疾病的风险。该公司由世界知名心血管遗传学家和基因编辑先驱创建，并已经完成数额为5850万美元的A轮融资。
冠状动脉疾病是最常见的心脏病，也是世界上导致死亡的首要原因。Verve公司创始人和其它研究人员进行的遗传学研究发现，健康人群中携带着天然发生的基因变异，这些基因变异可以降低他们一生中患上冠状动脉疾病和心脏病发作的风险。例如，具有非洲血统的个体中有1/40的几率在PCSK9基因上出现无效突变（null mutation）。这一变异会显著降低个体的低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平，将心脏病发作的风险降低80%。
已有预防冠状动脉疾病的疗法包括降低胆固醇的他汀类药物和其它治疗选择，然而这些药物需要面对依从性不强，可及性有限等挑战。而Verve公司致力于将人类遗传分析中获得的成果与基因编辑技术结合起来，通过编辑个人的体细胞基因组，开发能够一次治疗，终生降低个人冠状动脉疾病风险的基因编辑疗法。
▲Verve公司使用基因编辑疗法降低冠状动脉疾病风险（图片来源：Verve公司官网）
Verve公司已经为开发针对心血管疾病靶点的创新疗法作出多项技术准备：
该公司已经从Broad研究所和哈佛大学获得了使用CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a基因编辑技术靶向特定心血管靶点的研发许可。
同时，它与Beam Therapeutics公司达成战略研发合作，使用Beam公司的单碱基编辑、基因编辑和递送技术，针对特定心血管靶点开发创新疗法。在完成1期临床研究后，Beam公司有机会加入在研产品的未来开发和推广。
Verve公司还与Verily公司达成合作，利用Verily公司的独特纳米颗粒筛选平台，开发和优化创新基因编辑递送手段。
本轮融资由GV（原谷歌风投）领投，其它投资者包括ARCH Venture Partners，F-Prime Capital，和Biomatics Capital。
“冠状动脉疾病是一种严重的流行性健康危机，”Verve公司的联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan博士说：“将我们对这一疾病的遗传学理解与日渐成熟的基因编辑技术相结合，能够给冠状动脉病的治疗方法带来革命性的转变。”
参考资料：
