本文转载自“药明康德”。
真实世界数据（RWE）能够替代临床试验支持美国FDA的监管批准么？美国FDA与哈佛大学布莱根妇女医院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司将合作解答这一问题。今日，美国FDA扩展了与布莱根妇女医院和Aetion公司的合作，将使用RWE预测7项仍在进行的4期临床试验结果。这是第一次研究人员将使用RWE预测尚未结束的临床试验结果。
RWE是在临床试验严格控制的环境以外，从医疗保险申报，电子病历，患者汇报的医疗结果和其它来源获取的医疗健康数据。生物医药公司越来越多地开始使用RWE来进行药物安全性和有效性分析，FDA也认识到这些数据可能支持监管决策，因此FDA，布莱根妇女医院，和Aetion公司的合作展开了RCT DUPLICATE项目。
这一项目最初的目标是利用从医疗健康数据库中获得的RWE，重复30项已经完成的3/4期临床试验的结果。从这一项目中获得的信息能够帮助FDA建立使用RWE作出监管决策的标准。例如，这一项目可以发现在什么情况下，基于从医疗健康数据库中获得的RWE能够对特定疗法安全性和有效性进行准确评估，从而可以指导补充性新药申请的批准。研究人员将使用Aetion公司专有的Aetion Evidence Platform进行数据分析。
值得一提的是，FDA近日刚刚基于RWE，批准了辉瑞（Pfizer）公司为乳腺癌疗法Ibrance递交的补充生物制剂许可申请（sBLA），批准它用于治疗男性乳腺癌患者。表现了FDA对使用RWE辅助监管决策方面的决心。
为了提高这一项目的透明度，研究人员将在clinicaltrials.gov上注册7项新的研究，并且让FDA能够监督研究的所有步骤和结果。这项研究的中期结果将在今年年中获得，完整结果将在2020年底获得。
“在临床试验结束之前预测试验结果非常重要，它能够证明在某些情况下，RWE能够替代临床试验，”RCT DUPLICATE负责人，哈佛大学医学院医学教授，布莱根妇女医院的生物统计学家Jessica Franklin博士说：“这一项目将提供关键性信息，帮助我们开发流程模型，进行达到监管标准的RWE研究。”
参考资料：
[3] RCT DUPLICATE. Retrieved April 10, 2019,
