2019年1月15日，百济神州宣布，旗下在研的一款抗癌新药获得美国FDA的突破性疗法认定，创下本土抗癌药首次获得FDA突破性疗法认定的新突破，是中国创新药走向全球的重要里程碑。
这款明星药物是百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂zanubrutinib，用于治疗已接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
FDA突破性疗法认定旨在加速开发及审评治疗严重的或威胁生命的疾病的在研新药。而且，这些药物需要在其初步临床试验中，在一个或多个有临床意义的终点指标上与现有疗法相比有显著改善。
获得突破性疗法认定的药物将享受一系列优惠待遇，包括FDA审评人员悉心指导设计有效的药物开发计划，有高级管理人员参与的政策和审评资源支持，以及滚动审评和优先审评的资格。这意味着，zanubrutinib接下来的研发和审评过程会加快。
套细胞淋巴瘤（MCL）是一种侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套区”的B细胞。MCL通常预后很差，患者中位生存期约为3-4年，很多患者在确诊时已经处于疾病晚期。
zanubrutinib是一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤。
据悉，zanubrutinib曾先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定，并在2018年7月，得到FDA授予快速通道资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
在中国，zanubrutinib已经完成了两项关键性2期临床试验，分别用于治疗MCL患者和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。2018年12月，在美国血液学年会（ASH）期间，北京大学肿瘤医院宋玉琴教授以口头报告的形式公布了zanubrutinib治疗复发/难治MCL的研究结果，她表示：“新型BTK抑制剂zanubrutinib在MCL患者中确实表现出优秀的疗效，在一项针对中国复发或难治性MCL患者的关键性2期临床试验中，纳入了86例患者，总体缓解率（ORR）达到84%，而完全缓解（CR）率高达59%。同时，药物安全性也非常良好，3级以上不良反应发生率低。”
中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正在对zanubrutinib用于治疗R/R MCL和R/R CLL/SLL的新药上市申请（NDA）进行审评，两者均被纳入优先审评。
百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军女士表示：“我们很高兴得知FDA授予zanubrutinib突破性疗法认定。Zanubrutinib的特点之一是BTK高选择性，其设计旨在最大化BTK占有率，最小化脱靶效应。这项认定进一步肯定了zanubrutinib成为治疗既往至少接受过一种治疗的MCL患者药品的潜力。在全球范围内，已有1,300余例患者接受了zanubrutinib的治疗；我们也正在开展针对zanubrutinib的广泛临床研究，其中包括七项在全球和/或中国进行的3期或关键性临床试验。”
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