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这是一个显著的数字，特别是考虑到这些特定的基因疗法仅用于治疗占0.02%的美国和欧盟人口的疾病时。对卖方数据的进一步研究表明，这些庞大的预测值是基于一个假说，即只有一小部分目标患者会从中受益。
大多数基因疗法的预计花费约为100万美元。可以认为，采取较低的价格策略可能比基因疗法开发商迄今为止选择的高价格、低容量策略具有更大的市场渗透性。然而，这种转变似乎极不可能，分析当前的销售预测如何反映预期的市场渗透具有一定的启发性。
为了开展这一分析，EvaluatePharma旗下机构Vantage研究了2024年销售额预计进入前10名的在研基因疗法，并试图确定有多少患者有资格接受治疗，以及分析平摊至每例患者的销售额和净现值。这是一个过于简单化的分析方法，但是这些数字却可以作为关于基因疗法可用性卖方期望值的指示牌。而且它表明，假设100%的渗透率是不切实际的，那么这份2024年的卖方共识预测将远未达到许多观察家作出的每例患者100万美元的预测。
当然，任何疗法对特定疾病领域的渗透率都不会是100%。但即便是50%，其中一些数字仍远未达到百万美元大关。深入研究个别基因疗法的销售模型表明，在一些疾病领域，例如镰状细胞病和β地中海贫血，预计的患者使用率只有个位数。
随着多达60种基因疗法预计在未来6年内获得批准，基因治疗公司必须要谨慎制定策略，以使回报最大化，同时确保所开发的基因疗法可以实际应用于临床治疗。基因疗法有望成为改变罕见疾病患者生活的一个变革性技术，但是价格、获取和报销对其最终的商业前景产生了很大的不确定性。
“100万美元”的价格问题
基因疗法开发商面临的另一个难题是“Harvoni问题”——也就是说，对曾经难以治疗的疾病的功能性治愈，可能使这些疗法随着时间推移面临无用武之地，最终被废弃。
这一点在诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法AVXS-101上显而易见，该基因疗法品牌名已确定为Zolgensma，正在接受美国FDA的优先审查，诺华已预测这款基因疗法将在2023年达到销售峰值。当然，如果所有流行病例都能治愈，那么在美国每年400例新患者的使用率将无法保证其14亿美元的年销售预测。
Zolgensma是一种靶向SMN1基因的一次性疗法，在两个分项结果中，该疗法均很显眼：平摊至每例患者的销售额为38.3万美元、净现值（NPV）为180万美元。Zolgensma至少需要表现的如此出色，才能证明诺华今年4月豪掷87亿美元收购其开发者AveXis的正当性。但从分析中得出最明显的结论是，基因治疗存在着很多的不确定性。
目前，基因治疗尚处于商业化初期阶段，预计2019年5月Zolgensma的上市将有助于该行业了解患者渗透以及保险公司支付意愿等问题。诺华已经指出，一例患者400万美元的定价是合理的，即使该公司表示永远不会这样做。
实际上，接受基因治疗的患者预计会少得多。那么基因治疗行业使用高价格、低容量的战略可能更加难以站得住脚。
文章参考来源：
Tiny populations up the ante for gene therapy pricing
