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“NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因子，FDA批准Larotrectinib对于此类肿瘤的治疗是一个重要的里程碑。我曾经亲自见证Larotrectinib的治疗，它是专门为这种致癌驱动基因而量身定制的，而与患者的年龄和肿瘤类型无关。” Sloan kettering 癌症中心早期药物开发服务主任，暨Larotrectinib一项临床试验的全球研究负责人David Hyman博士介绍，“现在，我们有了首个已获批的针对这种基因改变的且与肿瘤类型无关治疗药物。”
NTRK基因融合属于染色体改变，其结果会产生构象激活的异常TRK融合蛋白，其作用为肿瘤驱动因子，在肿瘤细胞系中可促进肿瘤细胞的增殖和存活。Larotrectinib由拜耳和Loxo肿瘤公司联合开发，是一种具有中枢神经系统活性的TRK抑制剂，可专门抑制这些蛋白。TRK融合被发现存在于成人和儿童的许多类型的肿瘤中。在支持此次获批的临床试验中，Larotrectinib在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、GIST、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤。
“Larotrectinib的获批为TRK融合癌症患者带来了新的治疗方案，这是许多人多年以来努力工作和研究的结果。TRK融合是罕见的，但却存在于许多不同的肿瘤类型。”拜耳处方药事业部执行委员会成员，肿瘤战略业务部门负责人Robert LaCaze先生表示，“为那些具有NTRK基因融合的晚期实体瘤患者提供专门的治疗方案是非常有意义的。”
“我们对参与Larotrectinib临床研究，为此次获批做出贡献的所有研究者、研究团队以及患者表示衷心的感谢。” Loxo肿瘤首席执行官Bilenker博士说，“现在更重要的是在所有年龄的晚期实体瘤患者中进行切实可行的基因筛查，这将有助于他们在接受治疗或者参加临床试验中获益。”
TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法，包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合被选择接受Larotrectinib治疗。
“我们对FDA批准Larotrectinib和基因检测的创新表示热烈欢迎，这使得精准医学成为现实。LUNGevity基金会主席，首席执行官Andrea Stern Ferris说，“我们看到了科学的进步，诸如基因检测能够识别NTRK基因融合，癌症的治疗方式开始转换，为患者提供新的治疗方案。”
据悉，Larotrectinib将在美国市场为成人和儿童患者提供口服胶囊和溶液两种剂型。
