CRISPR作为一种最新涌现的基因组编辑工具，能够完成RNA导向的DNA识别及编辑，为构建更高效的基因定点修饰技术提供了全新的平台。
最初，CRISPR/Cas是在大多数细菌和古细菌中发现的一种天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。随着研究的深入，大家对于“魔剪”CRISPR的期待逐渐转向医疗方向——改变特定基因实现疾病逆转。毫无疑问，CRISPR系统已成为基因修饰的首选利器。
市场新秀
2016年，3家基于基因编辑技术的初创型公司——CRISPR Therapeutics，IntelliaTherapeutics和Editas Medicine在美国上市，一时间点燃了资本市场对于该领域的追捧。Intellia Therapeutics前首席执行官NessanBermingham博士表示，大约有5000种疾病可以通过替换某种目标基因来治愈。而世界卫生组织给出的数据更大，认为这样的单基因疾病大约有10000种。
作为国内致力于基因编辑疗法的技术型企业，博雅辑因创立于2015年，拥有自主知识产权的基因编辑治疗平台及CRISPR高通量遗传筛选平台。公司业务主要分为两个部分：一是为直接服务患者开发基因编辑疗法，目前主要集中在遗传性疾病及癌症的治疗；二是为药企及科研单位的药物靶点搜索提供基于基因编辑的高通量遗传筛选服务，帮助他们更高效精准地锁定药物靶点。
在博雅辑因的研发管线中，基于CRISPR的基因疗法以治疗β地中海贫血的ET-01进展最快，预计会在2019年进入临床研究阶段。在首个治疗产品即将进入临床试验之际，博雅辑因进行了管理团队的扩充——迎来首任CEO魏东博士，一位在生物医药领域有着丰富从业经验的职业经理人。
魏东毕业于北京大学生物系，并获得美国密西根州立大学的博士学位及沃顿商学院MBA，先后在德勤咨询、强生、Baxalta等多家公司任职，拥有多种创新药的开发、临床试验、药品申报注册及管理经验，涉及项目包括阿兹海默症药物研发、癌症疫苗研发、遗传病孤儿药研发等。
“能够在这个时刻加入EdiGene让我非常激动。”魏东博士说，“基因编辑是一场革命，正从多个方面改变药物研发。在这个高速发展的领域，拥有深厚科学背景及大量自主知识产权的EdiGene显得非常独特。能够与这样一个优秀的团队共事，为中国及全世界的患者提供新的更好的治疗选项，我感到非常荣幸。”
“现在，博雅辑因正加速迈入下一阶段。我们非常高兴魏东可以在这个重要的时间节点加入我们。”EdiGene创始人魏文胜博士说，“魏东领导力很强，他在顶级生物医药公司及咨询公司多年的工作验可以为我们提供很好的帮助。公司引入魏东博士这样业内精英，显示了公司走向生物制药产业化发展的坚定决心。下一步，我们将与合作者们一起，加速治疗产品的研发进程，扩充药物开发服务范围。”
打破CRISPR限制
CRISPR系统因其构造及使用方便的特性迅速席卷科研圈，直达产业界。CRISPR系统在研究者的文章里，一次次从概念上被证明可以治疗各种疾病。然而纵观全球，我们发现，被业界及资本看好的CRISPR基因编辑公司都有着非常类似的研发管线。他们开发进度最快的疗法几乎都是体外疗法或眼科类疾病。这其中一个重要的原因是，将细胞取出体外或是针对与机体其它部位相对隔离的眼部，基因编辑实施的环境可以更加单纯简单。这样的环境可以方便编辑条件优化以提升编辑效率，同时让质控更加方便和精确。而直接在体内实施编辑的基因疗法，细胞面临着免疫系统、体液调节等复杂的环境，因此较为困难。
此外，CRISPR系统要进入细胞中，还需要一个高效安全的递送系统。目前体外治疗采用的多是电转或者病毒载体。包括博雅辑因在内的几个基因编辑公司，已经通过2到3年的时间搭建起了满足临床编辑效率、安全及功能性要求的递送系统，并且通过各种努力，克服了原代细胞基因编辑效率低的问题。然而，对于体内基因编辑，用人体来优化电转条件难以实施，使用病毒载体又面临着病毒需求量大、工艺要求高、费用昂贵等问题。因此，人们一边在递送系统上不断创新，另一方面，也寻找着其他的递送更为方便甚至无需特别递送系统的基因编辑工具。
博雅辑因的体内治疗平台正在为此而努力着，并已经开始取得一些让人振奋的结果和数据。我们期待，作为国内基因编辑创新企业，博雅辑因能够早日带来革新传统疗法的新技术。
