本文转载自“药明康德”。
Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，Homology旨在通过基因疗法，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），进行精确而有效的基因药物传递。据称，该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。
▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）
据了解，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。先天性PKU的人有遗传缺陷，使他们无法分解特定的氨基酸，这是蛋白质的基石之一。如果不进行治疗，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，导致严重的发育问题和长期健康问题。大多数PKU患者保持严格的饮食控制，以降低体内苯丙氨酸的含量。Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。
除了PKU计划之外，Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。2017年11月，两家公司达成协议，将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，并将其作为治疗疾病的方法。
Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，开发出更特异、更自然的基因编辑方法，而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，但我们还不能很精确地控制断裂的位点，这容易产生脱靶效应。另外，我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。“同源重组”则不然，它无需核酸酶的参与，只需用一个简单的AAV（腺相关病毒）载体系统，就能在体内高效进行基因编辑，修正疾病背后的基因突变。另外，这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。因此，对于许多由单个基因突变而引起的罕见病，如果我们能修正出错的DNA，就有希望彻底治愈这些罕见病，这是前所未有的。”
我们祝贺Homology Medicines的成功上市，也祝愿其基因编辑技术研发顺利，早日造福罕见病患者。
参考资料：
[1] Homology Medicines官网
[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO
