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9月4日，Cellectis宣布收到FDA发出的临床暂停（clinical hold）通知，异体CAR-T产品UCART123在急性髓性白血病（AML）和母细胞性浆细胞样树突状细胞细胞瘤（BPDCN）患者中进行的两项I期临床试验均被暂停。
Cellectis公司8月17日宣布ABC Study入组了第一例BPDCN患者，这是一名78岁的老年患者，之前接受过一种治疗方案，但出现复发。治疗基线时骨髓和皮损组织切片可见大约30%异常细胞。患者先接受了30mg/m2/d氟达拉滨（为期4天）和1g/m2/d环磷酰胺（为期3天）预处理。8月16日（d0），这名患者接受6.25 x105/kg的UCART123细胞。给药5天后(d5)，这名患者发生2级细胞因子释放综合征（CRS）和3级肺部感染。在给予一次tocilizumab和静脉注射广谱抗菌素处理后，不良反应迅速得到缓解。给药8天后(d8)，患者发生5级CRS和4级毛细血管渗漏综合征。尽管及时注射了皮质类固醇和给予托珠单抗并同时强化护理，这名患者仍在给药后的第9天(d9)死亡。
AML研究中入组的第1例患者是一位58岁的老年女性患者。治疗基线时，骨髓可见84%的异常细胞。6月27日（d0），这名患者接受了和上述BPDCN患者一样的预处理和相同剂量的UCART123治疗方案。患者在d8出现了2级CRS，在d9恶化为3级CRS，通过重症强化护理，患者的不良反应在d11得到缓解。患者在d9同时也出现了4级毛细血管渗漏综合征的不良反应，但在d12得到缓解。
两例患者均未报告出现移植物抗宿主病。
数据监测委员会在8月28日进行了讨论，建议将两项研究中的UCART123剂量均降低至6.25x104/kg，同时将环磷酰胺的剂量调整为3天累计使用4g。
Cellectis目前正与调查员和FDA进行密切沟通，对临床试验方案进行修改（包括降低UCART123使用剂量），期望继续推动UCART123的临床试验进展。
