继吉利德宣布以119亿美元收购CAR-T先驱Kite之后，今早，又传来一重磅消息！FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL），定价47.5万美元。这是FDA批准的首款CAR-T疗法，也是FDA批准的第一个基因治疗药物，具有里程碑意义。
在美国，ALL是最常见的儿童癌症，15岁以下儿童癌症患者中，ALL占的比例约达25%。然而，目前来说，复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。对于多次复发或难治性儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说，他们的5年无病生存率低于10%-30%。
7月12日，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）以10：0的投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请（BLA）。预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。FDA正式批准诺华CAR-T疗法的这一决定比预定的时间提前了1个月。
CAR-T不同于典型的小分子或生物治疗，因为它是使用患者自己的细胞订制的疗法。简单来说，这类疗法是从患者体内分离出T细胞，在体外对T细胞进行改造，为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体（CAR）后，再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增，回输到患者体内，发挥特异的抗癌作用。
FDA将细胞因子释放综合征（CRS）列为 Kymriah的黑框警告，提供了风险评估与减轻策略。同时扩大罗氏的tocilizumab（托珠单抗，IL-6R单抗）批准，用于对抗CAR-T疗法诱导的严重或威胁生命的细胞因子释放综合征。
CAR-T细胞的制备和生产一直是备受关注的问题。据官网介绍，诺华的方法是利用低温贮藏（cryopreservation）保证生产和治疗的可行性。诺华位于新泽西的设备已经为全球临床试验中的数百名患者生产了CTL019。诺华认为，在细胞治疗的生产中，经验非常重要。公司此前的经验将成为CAR-T疗法商业化生产的良好基础。公司也将在生产方面进一步做出投资。
备注：本文部分内容参考自药明康德、医药魔方等。
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