本文转载自“药明康德”。
GlycoMimetics公司近日宣布，美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。GMI-1271为E-selectin拮抗剂，目前处于2期临床试验阶段。之前，GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。
▲GlycoMimetics公司产品线（图片来源：GlycoMimetics官网）
在AML患者的骨髓中，白细胞异常快速地生长，妨碍了正常的血细胞生成。这就可能导致AML的一些症状，包括贫血、中性粒细胞减少和血小板减少症等。目前，AML的治疗方案主要包括化疗、放疗和干细胞移植。E-selectin是存在于骨髓细胞表面的粘附分子。GMI-1271可阻断E-selectin与AML细胞的结合，从而使AML细胞脱离保护性的骨髓微环境，以此使其直接暴露于化疗药物的杀伤作用下。
在正在进行的临床试验中，GMI-1271与化疗被联合用于治疗复发性或难治性AML患者，以及60岁以上新确诊AML患者。该试验的数据已于2016年在欧洲血液学协会（EHA）和美国血液病学会（ASH）的会议上公布。在试验中，用GMI-1271治疗的患者取得了高于预期的缓解率和低于预期的30和60天死亡率。今年3月，已经完成2期临床试验阶段的首批患者招募。该试验的最新数据更新将于今年6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。
▲GlycoMimetics首席医学官Helen Thackray博士（图片来源：GlycoMimetics官网）
“FDA授予GMI-1271突破性疗法认定将进一步帮助GlycoMimetics加速开发GMI-1271作为这一非常难治的患者群体的疗法，”GlycoMimetics的首席医学官Helen Thackray博士说：“我们相信，GMI-1271与化疗的结合有望填补AML患者未满足的治疗需求。我们为目前取得的临床结果感到鼓舞，并期待着与FDA紧密合作尽快将这种新疗法带给患者。”
参考资料：
[1] GlycoMimetics' GMI-1271 Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Adult Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia
[2] GlycoMimetics公司官网
