日前，位于以色列耶路撒冷的Gamida Cell公司宣布，该公司的主打产品NiCord获得美国FDA授予的突破性疗法认定。Gamida Cell 公司是一家致力于开发细胞和免疫疗法来治疗癌症和孤儿遗传病的公司。该公司的NiCord是一种创新的细胞移植方法，能够替代骨髓移植来治疗那些高风险血癌(包括白血病和淋巴癌)患者。突破性疗法认定的获得将帮助该公司在开发NiCord的过程中得到更多来自FDA的指导，以加快产品的研发速度。
对于很多高风险血癌患者来说，骨髓移植是目前唯一可行的治疗方法。但是，骨髓移植需要患者能够找到与他们完全匹配的捐献者。这并不是一件容易做到的事。很多患者无法及时找到与他们匹配的捐献者来完成骨髓移植手术，导致需要骨髓移植手术的患者中只有50％的患者能够接受骨髓移植。
Gamida Cell公司开发的NiCord疗法是一种细胞移植的新方法，它可以代替骨髓移植来治疗那些患有高风险血癌，又找不到与自己匹配的捐献者的患者。NiCord 是运用Gamida Cell公司独创的NAM技术平台将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植组织。它含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突出状细胞。Gamida Cell独创的NAM技术平台利用在细胞培养液中加入烟酰胺来保持这些细胞在体外培养时不会丢失原来的生理功能，使它们在植入患者体内后更好地发挥作用。
仍在进行中的临床1/2期试验结果表明，NiCord与普通脐带血细胞移植相比在很多临床指标上有显著改善。例如植入成功率更高，植入的细胞可以更快生成中性粒细胞和血小板，植入细胞的有效期更长，患者因为移植手术而被感染的机会降低等等。Gamida Cell 公司计划将于今年末开始为NiCord的临床3期试验注册病人。
Gamida Cell公司的总裁兼CEO Yael Margolin博士（图片来源：Gamida Cell公司官网）
“我们很高兴FDA认同NiCord在解决骨髓移植中未被满足的临床需求方面的潜力，”Gamida Cell的总裁兼CEO Yael Margolin博士说：“突破性疗法认定为FDA与Gamida Cell精诚合作，将这项重要的疗法尽早带给患者打下一个坚实的基础。我们期待与FDA和其它监管机构紧密合作为NiCord市场化的成功而努力。”
