目前，说到肿瘤的个性化医疗，其通常的涵义是基于癌症患者特定的遗传以及分子异常现象，有针对性地在已有的肿瘤治疗药物中进行选择。而H3 Biomedicines，这家位于剑桥的创业公司显然更进了一步，他们希望将肿瘤治疗药物的个性化进行的更彻底一些——针对特定患者群体进行肿瘤药物设计。
为了实现这一目标，这家公司很会利用资源。他们对NIH开展的癌症基因组图谱计划(TCGA)以及国际癌症基因组联盟所获得的数千位患者的DNA序列进行分析。当这家公司对TCGA网站上首批3000个肿瘤基因组进行分析时，他们试图寻找那些至少在1%的肿瘤类型中共有的突变。H3 Biomedicines的CEO Markus Warmuth表示：“那些存在比例超过10%的都是已知的致癌基因或抑癌基因。”但是那些比较少见的突变则不一样。对于那些在各种肿瘤中出现几率在1%至10%之间，尤其是5%或更低的突变来说，“绝大多数都是未被发现过的。”
而我们从中可能得到的启示是肿瘤治疗药物难以成为制药业寻找重磅药的目标。“没有哪个重大的新基因是以前没有研究过的，也没有哪个基因是50%的乳腺癌或65%肺癌的病因。数据告诉我们事实不是那样的。” Warmuth说道。
正是因为这个原因，H3 Biomedicines公司计划针对有前景的靶标开发一些药物，可能仅仅惠及到一小部分患有某种特定癌症的患者。不过目前在肿瘤研究领域中逐渐被接受的观点可能会使H3公司所开发药物的潜在患者受众数量增加，那就是身体不同部位的肿瘤会共享相同的遗传及分子异常。H3公司主要的靶标突变在皮肤、乳房以及血细胞癌症中均有发现，在这几种癌肿中出现的频率在3%至10%之间。
H3可能还需要时间来解决另外一个挑战——如何找到合适的患者来验证它的药物。在过去，由于太多受试患者在实验中没有对治疗产生反应，许多药物开发试验被认为是失败的。“那些患者永远都不会对试验药物有反应的，因为他们实际上并没有会引发反应的突变，”德克萨斯大学的药物化学家Kevin Dalby说。“因此知道你需要什么后，你可以更灵活地选择你需要的群体，从而更有可能成功地完成临床试验。”
Warmuth认为，DNA测序成本的降低将为解决患者选择问题提供机会。患者可以对自己的肿瘤基因组进行测序并然后与制药公司共享相关的信息，而无需像以前的临床试验那样先招募志愿者，然后再确定他们是否携带试验药物的针对性突变。“在将来，可以预先获取到患者的信息，然后询问患者是否愿意参加针对特定遗传改变而开发的药物的临床试验。”
