本文转载自医谷，原标题“FDA批准授予CD4CAR治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）孤儿药地位”。
近日，基因治疗公司iCell宣布其用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的CD4CAR获得由FDA授予的孤儿药资格，据了解，CD4CAR是针对靶向蛋白CD4嵌合抗原受体改造T细胞（CD4CAR）而专门研发的。
据临床实验显示，大多数外周T细胞淋巴瘤呈CD4阳性，但很少有CD8阳性，CD4和CD8双阳性或有NK细胞免疫表型。要诊断外周T细胞淋巴瘤或其特殊亚型，还需要由专业血液病理学家根据合适的活检病理和免疫表型而得出，目前美国患有外周T细胞淋巴瘤的人数接近20万。
Louisville大学医学院血液和骨髓移植科William Tse教授表示，这次非常高兴与iCell基因治疗公司进行合作，共同努力为极其难治疗的T细胞淋巴瘤患者用这种尖端的免疫治疗手段进行首次人体临床试验。
据悉，CD4CAR是根据CD4+的发展而得，CART在细胞临床应用上显示出的靶向性、杀伤活性和持久性，为淋巴瘤等肿瘤疾病注入了新的解决方案。
CAR-T细胞治疗流程示意图
这款药物设计的资格奠定了其孤儿药地位，并鼓励相关药物以及生物制剂针对安全性和有效性的预防、诊断和治疗手段有更多的研究发展。
关于CD4CAR
CD4CAR是针对CD4阳性T细胞恶性肿瘤而开发的，新的CD4特异性嵌合抗原受体诱导T细胞正确匹配不同人类T细胞以表达一种抗CD4scFV抗体域。首次I期临床试验计划由以下单位合作策划：iCell Gene Therapeutics,国立卫生研究院，印度临床和移植科学研究所，Stony Brook医院，Louisville大学James Graham Brown Cancer癌症中心血液和骨髓移植部及临床试验研究组。
关于外周T细胞淋巴瘤（PTCL）
外周T细胞淋巴瘤是一组有成熟T细胞免疫表型的异质型形态改变的侵袭性肿瘤。它们占所有非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin lymphoma, NHL）病例的7%。许多不同的临床综合征包括在这群疾病中。可供选择的一线治疗方案包括CHOP、EPOCH和HyperCVAD/MTX-AraC。对年青病人常常在病程早期考虑造血干细胞移植。
目前，尽管CD19阳性血液肿瘤疾病已经采取CAR-T疗法进行治疗，但是CD4阳性外周T细胞淋巴瘤（PTCLs）还没有通过CAR靶向治疗进行人类的临床试验，CD4CAR免疫治疗或许可以为PTCL选择更多的治疗手段、更好的治愈水平提供一条新道路。
原文检索
FDA Grants Orphan Drug Designation to CD4CAR for the Treatment of Peripheral T-Cell Lymphoma
