近日，生物制药公司Stemline Therapeutics宣布，美国FDA已授予其临床新药 SL-401 突破性疗法认定。该新型药物可靶向白介素-3受体（interleukin-3 receptor ，CD123），用于治疗急浆细胞样树突状细胞肿瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）。
BPDCN的症状（图片来源：Stemline官方网站）
近年来，生物医学研究人员发现了一群叫做癌症干细胞（Cancer Stem Cells）的特殊肿瘤细胞，他们虽然一般只占肿瘤数量的1％到5％，但它们却像“种子”一样具备高度增殖性，能够以此为基础扩散出其他大部分的肿瘤细胞（95％-99％）。
Stemline的治疗理念是靶向癌症干细胞（图片来源：Stemline官方网站）
虽然化疗和放疗等标准治疗方案，最初可能杀伤肿瘤细胞、缩小肿瘤体积，但这些手段未能根除肿瘤干细胞。于是，往往残留的癌症干细胞重新“死灰复燃”，造成肿瘤复发。
Stemline Therapeutics公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型抗肿瘤药治疗，特别是靶向癌症干细胞。其候选产品 SL-401 就是一种针对存在于癌症干细胞、BPDCN、急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症细胞上的白介素-3受体的靶向治疗产品。在这之前，SL-401被美国FDA授予用于治疗 AML 和 BPDCN 的孤儿药资格认定。
SL-401的构建方法（图片来源：Stemline官方网站）
这一突破性疗法认定是基于使用 SL-401 一线治疗BPDCN患者或治疗复发、难治性患者的2期临床研究，试验结果提供了良好的疗效和安全性数据。Stemline公司正在开展多项癌症临床计划来评估SL-401的疗效。
候选产品SL-401正在进行多项临床研究（图片来源：Stemline官方网站）
Stemline的首席执行官Ivan Bergstein博士说道：“我们非常高兴SL-401已被FDA授予了突破性疗法认定治疗BPDCN患者。我们将继续与FDA紧密合作，努力尽快把这个具有前途的治疗方案提供给所有BPDCN患者。鉴于SL-401治疗CD123阳性癌症的有效性，以及其易于管理、与其他抗肿瘤药剂不冲突的安全性特点，我们积极在其他已注册的临床试验中继续开发SL-401作为单一或联合药物，针对这些CD123阳性的癌症适应症。今年晚些时候，我们希望提供多个SL-401临床研究的进一步更新数据。”
