近日， 生物技术公司AXON Neuroscience 宣布其名为ADAMANT 的II期临床研究成功启动，第一个病人已经接种了tau活性蛋白疫苗——AADvac1，这是第一个旨在修饰tau蛋白来治愈阿尔茨海默氏病的人类疫苗。
阿尔兹海默氏病这种进行性脑病会损伤患者的神经细胞，从而影响记忆和正常的脑功能。发病后，患者起先很难记住最近发生的时间。随着病情的进展，患者会丧失智力，无法完成简单的日常活动。20世纪90年代初期，tau蛋白致病理论病理被确定为阿尔兹海默氏病患者认知能力下降的主要相关原因。这一发现逐步被多个独立的动物模型研究实验进一步证实。在这些研究里面，研究人员表达了病变形式的tau蛋白，可诱导神经变性和认知功能障碍。最近的成像研究也很好地支持了tau蛋白病理学与阿尔茨海默氏病的认知衰退和记忆丧失进程的相关性。
Tau蛋白的结构和功能
AXON Neuroscience是tau蛋白免疫治疗的全球领导者之一，他们的科研人员在tau蛋白致病领域广泛的工作了超过25多年。该公司的领导产品之一AADvac1活性疫苗通过修饰病变tau蛋白来治疗阿尔茨海默氏病和其它tau蛋白引起的疾病。由于病变的过度磷酸化tau蛋白在神经元里异常纤维性积聚，不能正常结合微管稳定其功能，最终导致这些神经元的死亡。 AADvac1可激发身体产生抗体来针对病变tau蛋白，进而治疗阿尔茨海默氏病和其它病理tau蛋白。这些抗体有望防止tau蛋白病理性的相互作用，从而减缓或压制阿尔茨海默氏病的进展。ADAMANT 被设计为长达24个月的随机、安慰剂对照、平行组、双盲、多中心II期临床研究，以评估AADvac1在治疗中度阿尔茨海默氏病的安全性和有效性。
AXON的行政总裁Roman Sivak 先生说道：“我们非常感谢整个团队的辛勤努力，促使AADvac1进入临床II期，这将是阿尔茨海默氏症病研究和临床发展的一个历史里程碑。这是一个令人兴奋的时代，我们相信积极的I期临床试验结果很快会在II期临床研究里被加以证实。”
