T细胞疗法是近年来兴起的一种全新肿瘤治疗手段。与传统药物不同，T细胞疗法通过改造免疫T细胞发挥作用，并且在淋巴瘤、白血病等血液肿瘤上展现了令人振奋的治疗效果。许多研究者也在积极尝试将T细胞疗法的成功带给实体瘤患者。
日前，以TCR-T细胞疗法技术著称的Adaptimmune公司宣布，其开发的NY-ESO靶向T细胞疗法获得了FDA授予的孤儿药资格，适应症为软组织肉瘤。
不同于淋巴瘤或者白血病，软组织肉瘤是一种实体瘤。它可以分为约50种不同的类型，包括滑膜肉瘤、黏液样圆形脂肪肉瘤等。根据美国癌症协会估计，2016年全美将会有12310例新确诊软组织肉瘤患者，另有4990名美国人会因软组织肉瘤而去世。
此次获得孤儿药资格的T细胞疗法靶向NY-ESO肽。NY-ESO肽在多种肿瘤中高表达，是最好的肿瘤抗原之一。通过增强T细胞对NY-ESO肽的亲和性，病人可以通过自然的免疫反应摧毁肿瘤细胞。这也是细胞疗法与传统药物治疗的不同之处。除了软组织肉瘤外，Adaptimmune还在多发性骨髓瘤、卵巢癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌以及食管癌等实体瘤中开展NY-ESO 靶向T细胞疗法的临床试验。
Adaptimmune研发产品线
“软组织肉瘤是最具侵袭性的癌症类型之一，常常发病于年轻人。对于转移性和复发性患者来说，可选的治疗药物非常有限。”Adaptimmune公司首席医学官Rafael Amdao博士说道，“非常高兴FDA认可这类罕见癌症尚未满足的医疗需求，我们期待与FDA一起迅速推进NY-ESO靶向T细胞疗法的临床研究。”
