成立于2013年10月，凭借一个基因治疗项目引发费城儿童医院（CHOP）投资而进入舆论视野，在2014年9月份被Fierce Biotech评为“2014年最热门的15家生物公司”之一的Spark Therapeutics近日在华尔街成功IPO，股票代码$ONCE，该公司原拟定募资8600万美金，实际上已经募资1.61亿募资，超出预期的2倍。华尔街对该股的热捧也进一步说明投资者看好未来的基因疗法。
Spark Therapeutics ($ONCE)总部在美国的费城，IPO当日开盘价23美元/股，售出了700万股，当日的开盘价高出拟发行价的35%。据了解，Spark Therapeutics 还额外分配了100万股给股票城销售，倘若他们行使期权的话总价将高达1.85亿美金。
Spark Therapeutics（ONCE）最新股价
众所周知，Spark的“杀手锏”是SPK-RPE65，这一疗法在去年11月份被美国FDA授予为“突破性治疗药物疗法”的荣誉，用于治疗由于RPE65基因突变所导致的先天性利伯氏黑蒙症患者的夜盲症。目前SPK-RPE65正处于关键的III期临床试验阶段，针对由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良的罕见致盲病症。
Spark的基因治疗方法包括针对遗传变异而导致的疾病，使用基因修饰后的无害的腺相关病毒(AAV)交付纠正基因。除此之外， Spark的产品线（pipeline）没有断层，其产品线包括治疗视网膜疾病（无脉络膜症）的SPK-CHM疗法，与辉瑞公司达成了价值2.8亿美元的合作开发B型血友病的SPK-FIX疗法。
图片来源：an小安博客
去年已经通过风险投资和企业合作累计融资1亿美元。不过该公司也表示，由于公司还处在烧钱阶段，这笔IPO所得的费用大概能支撑到2017年，主要用于为患有该类疾病的临床候选人提供早期治疗。
2015年，基因疗法将会因受到投资者和研究者的热捧经历其第二次蜜月期。在过去，关于其安全问题及投资回报率阻碍了其研发的历程。但是新生代的学者和研究者认为，经过数年的发展，基因疗法选择了更加安全可靠的病毒载体，可以安全抵达精确的基因靶向组织，为临床的广泛应用提供了可能。此外，越来越多的重量级公司也将目光投向这一领域，包括辉瑞公司、百健艾迪、新基公司和拜耳等。
生物医药行业投资特点
生物制药是研发产品导向型，技术和机理研究有突破，制药工业和医疗技术才会有连锁反应，出现颠覆型的企业和产品，这是生物医药行业的特点，也就是大家在说高壁垒、长链条、长周期！
业内人士点评
1月初，有业内人士（an小安）认为2015年依然是生物技术公司IPO的大年，Spark Therapeutics选择在这个时间窗口进行IPO是明智之举。有处于III期临床阶段的产品，pipeline没有断层、有辉瑞这样的合作伙伴，在个体化医疗和罕见病领域开疆拓土，看好Spark Therapeutics未来发展！
肿瘤免疫、基因治疗都是工具技术与平台型公司结合之后，在疾病领域的重大突破，2013年是肿瘤免疫大热的开始，2015也许是基因治疗发力。
编辑点评
2014年的创纪录的生物技术IPO的步伐在新的一年里几乎没有放缓，仅仅在本周里，我们在美股上就可以看到多家生物初创公司成功IPO，例如Ascendis制药(ASND募资1.08亿美元，Flex制药(FLKS) 募资8600万美元，Zosano制药(ZSAN) 募资5000万美元。
去年受热捧的生物技术弄潮儿们创纪录的累计IPO资金高达63亿美元，而今年随着越来越高的估值和投资者对新技术的热情，这一数值有望被打破！
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