专注于基因疗法的生物科技公司Regenxbio日前宣布，在C轮融资中获得3000万美元的投资，主要投资者包括Venrock和Brookside Capital。
Regenxbio表示，将利用这笔资金推进研发，完善临床和基础设施，以及扩张团队等。Regenxbio将利用其专属的NAV技术来开发治疗中央神经系统疾病的新方案，如贺勒氏症(Hurler syndrome)，以及适用于基因疗法的其他疾病。
Regenxbio创建于2009年，其基因疗法采用的是ReGenX技术。该技术由美国宾夕法尼亚大学教授詹姆斯•威尔逊(James Wilson)研发，治疗方法是将正确的基因序列对应插入患者缺陷的基因序列中，以此来对抗疾病。
Regenxbio目前有10名员工，但Regenxbio CEO兼总裁肯•米尔斯(Ken Mills)表示，今年年底将增加到约30人。Regenxbio还在马里兰州租用了新的办公室，这些员工将从事研发、制造、商业化和业务开发等任务。
Regenxbio主要专注于中央神经系统疾病，如贺勒氏症MPS I和MPS II。去年夏天，Regenxbio成功地完成了一项基因疗法的概念验证动物研究，旨在解决罕见的溶酶体贮积症。
Regenxbio CEO兼总裁米尔斯称：“本轮融资再次肯定了我们的NAV技术平台，也将提升我们针对严重疾病患者开发基因疗法的能力。”
Venrock合伙人卡米尔•塞缪尔斯(Camille Samuels)称：“凭借技术优势、知识产权和出色的领导能力，Regenxbio将引领下一代基因疗法。”
